Проблемой разработки генной терапии ВИЧ/СПИД занимаются не только немецкие учёные, о впечатляющих результатах работы которых мы недавно сообщали. Исследователи из Темпльского университета (Temple University, Филадельфия, Пенсильвания, США) развивают собственный метод, о котором мы писали в 2014 году. При помощи инструмента редактирования генов на основе системы CRISPR/Cas9 они очистили от генома ВИЧ-1 инфицированные иммунные клетки пациента, основной клеточный резервуар ВИЧ. Это замечательное достижение, которое может иметь далеко идущие последствия в деле лечения как СПИДа, так и других заболеваний, вызываемых ретровирусами.
Метод CRISPR/Cas9 в настоящее время развивается как инструмент для устранения наследственных генетических заболеваний, и как способ внедрения новых генов в целом. И он же может быть средством уничтожения вируса, прописавшего свой вредоносный генетический код в клетки хозяина. Статья о сущности метода и успехах его использования опубликована в журнале Scientific Reports (издаётся Nature Publishing Group).
Ретровирусы, в отличие от обычных вирусов, вставляют копии своего генома в клетки хозяина для того, чтобы размножаться. Антиретровирусные препараты эффективно подавляют ВИЧ после заражения, но у пациентов, которые прекращают приём лекарств, происходит рецидив заболевания, развивается синдром приобретённого иммунодефицита — СПИД.
В течение многих лет учёные пытаются удалить ВИЧ из инфицированных CD4+ Т-лимфоцитов иммунологической памяти. Именно эти клетки являются тем «скрытым резервуаром» вируса, который препятствует полному выздоровлению пациентов.
Генетик Камель Халили (Kamel Khalili) и его коллеги из Темпльского университета извлекли инфицированные Т-клетки из организма человека с ВИЧ. Команда применяет модифицированную систему CRISPR/Cas9, настроенную на работу с ДНК ВИЧ-1. Это позволяет найти вирусные фрагменты в геноме Т-клеток и вырезать их. Клеточные механизмы восстановления возвращают цепочкам ДНК целостность.
Система не только удаляет вирусную ДНК, но делает это постоянно. Поскольку эта микроскопическая генетическая система остаётся внутри клетки, она предотвращает возможность повторного заражения.
Результаты получены при работе с Т-лимфоцитами в чашке Петри, сроки начала испытания метода для лечения людей не называются, хотя исследователи исключают вероятность непредсказуемых побочных эффектов. Они продемонстрировали, что клетки после лечения росли и нормально функционировали.
Методика удаления чуждой ДНК может оказаться полезной в будущем для борьбы с ретровирусами, в том числе с вызывающими рак и лейкоз.
