Скандальная история с генетической модификацией эмбрионов человека с целью иммунизации их против ВИЧ далека от завершения. В руки учёных и журналистов попали непринятые Nature и JAMA материалы, и в MIT Technology Review опубликована статья с подробными к ним комментариями.
Почему научное сообщество не приняло смелый эксперимент Хэ Цзянькуя?
Для тех, кто не знает или позабыл, что говорил и делал Хэ Цзянькуй (кит. 贺建奎, англ. He Jiankui):
Критики замечают, что редактирование генов китайских близнецов в прошлом году, заявленной целью которого была иммунизация их против ВИЧ, возможно, не достигло своей цели.
Несмотря на громкие заявления о медицинском прорыве, который мог бы «обуздать эпидемию ВИЧ», неясно, была ли манипуляция успешной с точки зрения поставленной цели — иммунизации детей против вируса — потому что команда Хэ Цзянькуя фактически не воспроизвела мутацию гена, которая создаёт искомую устойчивость.
Небольшой процент людей рождается с иммунитетом к ВИЧ из-за мутации гена CCR5, и именно этот ген должен был быть отредактирован.
Фёдор Урнов, учёный из Калифорнийского университета в Беркли (The University of California, Berkeley), специализирующийся на редактировании генома, считает:
«Утверждение, что они воспроизвели распространённый вариант CCR5, является вопиющим искажением фактических данных и может быть описано только одним термином: преднамеренная ложь».
Несмотря на то, что команда нацелилась на правильный ген, она не воспроизвела требуемую его вариацию CCR5-Δ32, вместо этого создав новые изменения, эффекты которых не ясны.
В критической статье отмечается, что CRISPR остаётся несовершенным инструментом и может привести к нежелательным или «нецелевым» изменениям, что делает его использование для редактирования генома человека чрезвычайно спорным.
Авторы эксперимента утверждали, что они искали нежелательные эффекты на ранних стадиях развития эмбрионов и нашли только один — но невозможно провести действительно полный поиск без осмотра каждой из клеток эмбриона.
Ещё одна этическая проблема: родители детей, возможно, согласились принять участие в эксперименте под давлением.
Отец близнецов ВИЧ-позитивен, такие люди в Китае социально стигматизированы. Для них почти невозможен доступ к терапии репродуктивного здоровья, хотя хорошо зарекомендовавший себя метод, известный как «промывание спермы», предотвращает передачу инфекции нерождённым детям.
Отсутствие доступа к любому виду репродуктивного лечения, возможно, побудило родителей принять участие в эксперименте, несмотря на огромные риски.