Жестокий безобразный обман — «право попробовать»

Любой, кто последние три года или около того читал мой блог, знает, что я не поклонник законов, дающих «право попробовать». Эти законы, которые с 2014 года расползлись, как пырей, и ныне действуют в 33 штатах, закрепляют за неизлечимо больными пациентами «право попробовать» экспериментальную терапию. По сей день в глазах обманутой публики законы, дающие «право попробовать», предоставляют умирающим последний шанс и могут спасать им жизнь. В результате, как я неоднократно мрачно шутил в разговорах с политиками, выступать против этих законов всё равно, что выступать против материнства, яблочного пирога и американского флага; если этого не делать, можно рассчитывать на переизбрание. Гораздо проще пустить всё на самотёк, чем пытаться просветить избирателей. Подавляющее большинство из них не понимает, как утверждаются медикаменты, а это влечёт за собой непонимание того, почему законы, дающие «право попробовать», вредны для тех самых пациентов, которым они, вроде бы, должны помогать, и почему они такие ужасные, особенно в их нынешнем виде. Тут нужно вдаваться в детали (что я и сделаю, но чуточку позже). Итак, на уровне штатов сторонники «права попробовать» в основном торжествуют. Законы, дающие такое право, почти 2/3 штатов приняли всего лишь за три года, и я не удивлюсь, если в оставшихся 17 штатах эти законы будут приняты за год — за два.

В настоящее время все законы, дающие «право попробовать», явно копируют образец, созданный и внедряемый в жизнь либертарианским аналитическим центром, Институтом Голдуотера (Goldwater Institute): у них, несмотря на законодательную специфику штатов, те же характерные черты, что и у либертарианского оригинала. У них и общий существенный недостаток: это  — федеральный закон. В США штаты не регулируют утверждение медицинских препаратов, а вот федеральное правительство регулирует — через Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). В общем, FDA не поддержало законы, дающие «право попробовать», но при этом провело либерализацию программ расширенного доступа (их иногда называют программами сострадательного обеспечения медикаментами), чтобы облегчить для неизлечимо больных пациентов доступ к экспериментальной терапии за рамками санкционированных FDA клинических исследований. Неудивительно, что мне пока не удалось найти ни одного пациента, которому помог бы доступ к экспериментальному терапевтическому лечению, полученный благодаря принятому каким-либо штатом закону, дающему «право попробовать». Зато в Техасе таким законом воспользовался онколог-шарлатан Станислав Буржински (Stanislaw Burzynski), чтобы заниматься своей шарлатанской деятельностью. О том, что он сделает это, я предупреждал ещё три года назад. В сущности, законы, дающие «право попробовать», являются проблемным решением, или, как я люблю о них говорить, плацебо-законами. Они внушают законодателям чувство выполненного долга: больные нуждались в помощи — и получили её, но реальные больные никакой реальной помощи не получили. К тому же, важно помнить, что настоящая цель законов, дающих «право попробовать», состоит не в том, чтобы помогать больным, а в том, чтобы нейтрализовать способность FDA контролировать те медикаменты, о которых идёт речь в этих законах. Введение их в штатах является частью стратегии, направленной на то, чтобы продавить принятие федерального закона, дающего «право попробовать», и тем самым ослабить FDA:

На данный момент сторонники «права попробовать» уже не однажды, а дважды не смогли ввести соответствующий федеральный закон: в первый раз — в форме Сострадательного закона о свободе выбора (2014 год), а затем, в прошлом году, — в форме Закона о праве Трикетт Уэндлер (Trickett Wendler) на попытку. К счастью, законопроект о праве на попытку не прошёл. Теперь его снова хотят протащить.

Благодаря избранию Дональда Трампа и тому, что обе палаты Конгресса контролируются республиканцами, правительство определённо обуяла тяга к либерализации. Кроме того, законопроекты о «праве попробовать» поддерживает вице-президент Майк Пенс, уже подписавший один из них, будучи губернатором штата Индиана. Так что законодатели, по всей видимости, одобрят «право попробовать», и тогда президент Трамп подпишет соответствующий закон. Да, на этой сессии Закон о праве Трикетт Уэндлер на попытку повторно представлен для обсуждения, но его сторонники, похоже, устали ждать. Закон о сборе комиссионных за лекарства по рецепту (PDUFA) — это закон, который позволяет FDA взимать с фармацевтических компаний комиссионный сбор для финансирования процесса утверждения медицинских препаратов. Законодательно установленный срок действия PDUFA истекает в конце сентября, и его следует заблаговременно продлить. Здесь сторонники «права попробовать» видят возможность втихую так обусловить продление PDUFA, чтобы оно послужило их целям так же, как и федеральный закон, который они хотят протолкнуть:

И вот впервые федеральное законодательство набирает силу.

Конгрессмены-сторонники «права попробовать» могут попытаться внести в законопроект об обязательном финансировании FDA в этом году уникальные и весьма противоречивые ограничения. Настрой на либерализацию экономики, доминирующий в Вашингтоне, способствует активизации этих усилий.

Более подробную информацию можно найти в этом вот аккаунте (с платным доступом, поэтому я буду цитировать чуть более пространно, чем обычно):

При поддержке администрации Трампа и конгрессменов-республиканцев на федеральном уровне набирает обороты движение «Право попробовать». Оно добивается введения законов, предписывающих FDA не вмешиваться в законы штатов и разрешающих неизлечимо больным пациентам получать доступ к неутверждённым методам лечения.

В настоящее время движение «Право попробовать» пользуется явной поддержкой Белого дома, и принятие законов, препятствующих тому, чтобы FDA вмешивалось в законы штатов, теперь, по-видимому, стало неизбежным. 7 февраля со сторонниками «права попробовать» встретился вице-президент Майк Пенс. Пенс выступает за то, чтобы из сострадания к неизлечимо больным открыть им более широкий доступ к лекарствам. В 2015 году он, будучи губернатором Индианы, подписал закон этого штата, дающий «право попробовать». (Индиана — один из 33 штатов, принявших такой закон.) Кроме того, во время президентской кампании Пенс неоднократно делал заявления в поддержку «права попробовать». Официальное сообщение о встрече Майка Пенса со сторонниками этого права красноречиво свидетельствует о том, что поддержка их усилий вице-президентом отныне является политикой администрации.

В разговоре со сторонниками «права попробовать» Пенс опирался на заявления, сделанные президентом Трампом перед встречей с директорами фармацевтических компаний, состоявшейся 31 января. Президент говорил о необходимости «изменить множество правил», регламентирующих использование медикаментов. (См. также «Трамп обещает изменить „множество правил“ FDA» — Pink Sheet, 31 января 2017 года.) «Меня всегда беспокоило то, что при появлении нового препарата для неизлечимо больных FDA запрещает назначать его этим людям. А ведь им остаётся жить не больше четырёх недель», — сказал президент Трамп. «Чиновники FDA говорят: „Ну, мы пока не можем одобрить препарат, и мы не знаем, работает он или нет, но мы не можем одобрить его, потому что мы не хотим причинить больному вред“. А больному не прожить больше четырёх недель».

Это — ложный аргумент, часто применяемый сторонниками «права попробовать». Дело в том, что пациентам, которым осталось жить четыре недели, вряд ли поможет какой-то препарат — не важно, экспериментальный он или нет. А вот навредить может. Сторонники «права попробовать» часто недоумевают: «Какой тут вред?» Или: «Да разве может «право попробовать» чем-то навредить?» Может. Неизлечимо больной человек может потерять эти четыре недели жизни в кругу семьи или страдать от боли гораздо сильнее, чем в том случае, когда ему оказывают паллиативную помощь. Как ни возражай, не приходится сомневаться, что сторонники «права попробовать» будут гнуть свою линию. Не сумев пока, используя принятые благодаря их усилиям законы штатов, заставить FDA предоставить доступ к экспериментальной терапии и добиться введения соответствующего федерального закона, они полны решимости украдкой скорректировать в духе «права попробовать» законопроект о финансировании большей части операций FDA в течение последующих четырёх лет.

Чтобы понять, почему это намерение представляет для больных серьёзную угрозу, давайте вкратце рассмотрим, что предписывают законы штатов, дающие «право попробовать», (здесь куча требований) и что фактически имеет место (почти ничего), а затем рассмотрим повторно представленный для обсуждения федеральный законопроект о «праве попробовать».

Я упоминал ранее, что все законы штатов, дающие «право попробовать», явно копируют утверждённый образец законодательства, разработанный и опубликованный Институтом Голдуотера. У этого законодательства несколько основных черт. Во-первых, оно требует, чтобы болезнь была неизлечимой. Обычно неизлечимость означает, что человеку остаётся жить менее шести месяцев, но образцовое законодательство даёт более расплывчатое толкование. В нём говорится о «продвинутой болезни», определяемой как «прогрессирующее заболевание, или терапевтическое, или хирургическое состояние, влекущее за собой значительное функциональное ухудшение, которое, по заключению лечащего врача, не является обратимым даже при использовании методов лечения, утверждённых и рекомендованных действующим федеральным Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), и которое без процедур поддержания жизни вскоре приведёт к смерти». В разных штатах это состояние определяют вариативно, но суть вы, конечно, уловили.

В законодательстве о «праве попробовать» одним из наиболее проблематичных пассажей, если не самым проблематичным, является тот, в котором определяется термин «исследуемый препарат, биологический продукт или прибор»:

Термин «исследовательский препарат, биологический продукт или прибор» означает медицинский препарат, биологический продукт или прибор, который успешно прошёл первую фазу клинического испытания, но ещё не рекомендован для общего использования Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов Соединённых Штатов и продолжает проходить клиническое испытание, утверждённое Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов Соединённых Штатов.

Это определение с незначительными вариациями фигурирует во всех законопроектах или законах о «праве попробовать», с которыми я ознакомился. Любой, кому хоть немного известно о разработке медикаментов, знает, что, когда пройдена лишь первая фаза исследования, добытой учёными информации слишком мало для того, чтобы дать зелёный свет более широкому использованию препарата. Как правило, на первом этапе к исследованию привлекают менее 30 субъектов, а целью является поиск наиболее вредных побочных эффектов. Результаты, полученные на первой фазе клинического испытания, недостаточны для определения уровня безопасности экспериментального препарата, да она и не предназначена для этого. Здесь, главным образом, выявляют основные побочные эффекты и, используя процесс, известный как эскалация дозы, определяют то, что обычно называют «максимально переносимой дозой». Действуя в этих узких рамках, совершенно невозможно установить, является ли препарат безопасным. Чтобы сделать это, необходимы фаза II и фаза III. Испытания фазы I следует рассматривать как скрининговый тест, направленный на выявление наиболее явных токсических эффектов. При этом фазы II и III служат для проверки полученных результатов. Действительно, даже испытания фазы III не всегда могут надлежащим образом продемонстрировать безопасность препарата; нет ничего необычного в том, что некоторые побочные эффекты проявляют себя лишь после того, как препарат поступил в продажу, то есть тогда, когда его начинает принимать гораздо больше людей, чем раньше. Более того, только 5% всех противораковых медикаментов, проходящих клинические испытания, в итоге получают одобрение, и их рекомендуют для использования. Из препаратов, прошедших вторую фазу исследования, только 30% переходят к третьей. Вспомним поучительный пример применения амонифида для лечения рака молочной железы. Препарат прошёл первую фазу испытаний, но в ходе второй фазы проявилась серьёзная, опасная для жизни гематологическая токсичность.

Законы, дающие «право попробовать», ставят доступ к препаратам в зависимость от уровня доходов. Причина в том, что все они содержат пункт, в котором говорится, что медицинские страховые компании не должны платить за экспериментальное лечение. Они могут заплатить, если захотят, но какова вероятность того, что страховая компания оплатит такого рода лечение? При этом почти все законы, дающие «право попробовать», гласят, что компания, предоставляющая экспериментальное терапевтическое средство в соответствии с «правом попробовать», может взимать с больного плату. (Одним из примечательных исключений, как я узнал год назад, является Техас, где закон, дающий «право попробовать», запрещает требовать с больного плату.) Неизлечимо больной человек, прежде чем умрёт, может запросто обанкротиться, расплачиваясь за законы, дающие «право попробовать». Во всяком случае, многие не могут получить доступ к экспериментальной терапии с помощью этих законов, потому что у них просто-напросто нет денег или нет возможности организовать сбор средств, необходимых для лечения.

Мичиганский закон, дающий «право попробовать», вызывает особое беспокойство. Он требует «письменного информированного согласия» на использование экспериментального препарата, которое свидетельствует о том, что «пациент понимает, что он или она несёт ответственность за все расходы, связанные с использованием проходящего исследование препарата, биологического продукта или прибора, и что эта ответственность распространяется на имущество пациента, если в договоре между пациентом и изготовителем препарата, биологического продукта или прибора не указано иное». Здесь пациента подвешивают на крючок за любые расходы или долги, которые он навлекает на себя, используя экспериментальные методы лечения. Кроме того, всё это, похоже, написано по заказу фармацевтических компаний: закон гарантирует им, что при любом раскладе деньги за экспериментальное лечение, назначенное в соответствии с «правом попробовать», они получат. В принципе, они могут довольствоваться имуществом умершего пациента, что часто необходимо, потому что пациенты, имеющие «право попробовать», по определению, страдают от неизлечимой болезни, и подавляющее большинство даже наиболее перспективных медикаментов, в самом лучшем случае, чуть продлит их жизнь, а не сохранит её. Но законодателям этого мало. Если пациент, пользуясь «правом попробовать», принимает лекарство и страдает от осложнений, то, как в основном утверждают законы, страховая компания не должна оплачивать расходы, связанные с устранением этого осложнения, и все эти законы гласят, что пациенты, проходящие лечение в соответствии с «правом попробовать», теряют возможность оплачивать по страховке проживание в хосписе.

Законы, дающие «право попробовать», проявляют враждебность к неизлечимо больным и в других отношениях, о чём Джанн Беллами (Jann Bellamy) и я уже неоднократно писали. В наибольшей степени эта враждебность проявляется в том, что пациенты, решившие воспользоваться «правом попробовать», теряют защиту. Сравним, что происходит, когда пациент обращается к терапевту-экспериментатору в рамках программы расширенного доступа FDA с тем, что происходит, когда другой пациент обращается к врачу на основании закона, дающего «право попробовать». В рамках расширенного доступа FDA пациенты могут в полном объёме использовать все средства защиты, предоставляемые законами штатов и США. Они вправе подать в суд за злоупотребление служебным положением, и за ходом их лечения по-прежнему присматривает экспертный совет учреждения (IRB). При этом любые неблагоприятные для них события регистрируются и рассматриваются FDA. Более того, FDA утверждает почти все запросы, связанные с расширенным доступом к медикаментам (99%). Напротив, при использовании закона, дающего «право попробовать», никакого надзора со стороны IRB нет. В этом случае все вопросы решают только компания и пациент.

Вдобавок законы, дающие «право попробовать», накладывают ограничения на то, что может сделать пациент, столкнувшись со злоупотреблением служебным положением или халатностью. Все эти законы предоставляют консультирующим и лечащим врачам, имеющим дело с экспериментальными медикаментами, иммунитет, защищающий их от исков о злоупотреблении служебным положением и от любых попыток медицинской комиссии штата лишить их лицензии. Все эти законы фактически освобождают компании, которые предлагают экспериментальные методы лечения, от какой-либо ответственности. Все эти законы содержат пункты, в которых говорится, что государственные служащие не могут препятствовать пациенту воспользоваться его «правом попробовать», и это можно истолковать в том духе, что врач, работающий в академическом медицинском центре государственного университета не вправе советовать пациенту не использовать «право попробовать». Как отмечает Джанн, даже в том случае, когда государственные органы считают, что некий врач эксплуатирует пожилого пациента, извлекая из этого финансовую выгоду, они, по-видимому, не смогут вмешаться, не нарушая закона, дающего «право попробовать».

Как видите, эти законы штатов потенциально очень вредны. Зато их легко использовать для демагогии. Любому, кто их поддерживает, не составляет никакого труда изображать себя защитником потерявших надежду неизлечимо больных людей, тогда как те из нас, кто выступает против этих законов, вынуждены обстоятельно объяснять, как проходят клинические испытания и какой вред несут пациентам эти законы. Вот вам конкретный факт: когда в Мичигане восторжествовало «право попробовать», я был в шоке от того, что почти никто из тех, кто представляет наши крупные медицинские школы или онкологические центры, не пожелал как-то отреагировать. Зато трубадуров из Института Голдуотера вкупе с пациентами, рассказывающими душераздирающие истории, было в избытке.

Я окрестил законы штатов, дающие «право попробовать», плацебо-законами, поскольку их действие, в сущности, сводится к тому, что они на какое-то время поднимают людям настроение. Вот почему на подходе соответствующее федеральное законодательство.

Федеральное «право попробовать»

Что мешает использовать законы штатов, дающие «право попробовать», в практической деятельности? Вот два главных препятствия: во-первых, полномочия Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), не оставляющие пространства для действия «права попробовать», и, во-вторых, то, что по сей день это управление весьма неодобрительно смотрит на компании, которые используют экспериментальную терапию за рамками санкционированных им клинических испытаний или его программы расширенного доступа. Для устранения указанных препятствий нужно ввести федеральный закон, дающий «право попробовать». Наиболее свежие проекты такого закона — это S. 204: Закон о праве Трикетт Уэндлер на попытку (2017 год), внесённый в Сенат Роном Джонсоном (Ron Johnson) (R-WI), и H.R. 878: Закон о праве на попытку (2017 год), представленный конгрессменом Энди Биггсом (Andy Biggs) (R- AZ). Оба законопроекта, в сущности, не отличаются от того, что был представлен в прошлом году, и оба содержат два основных положения:

(1) Никакой ответственности

Независимо от какого-либо другого положения закона никакая ответственность не может быть возложена на разработчика, производителя, дистрибьютора, того, кто выписывает рецепты, распространителя, владельца или пользователя экспериментального препарата, биологического продукта или прибора за разработку, производство, распределение, назначение, отпуск, владение или использование экспериментального препарата, биологического продукта или прибора, соответствующего подразделу (а).

и

(2) Отсутствие результатов

Независимо от какого-либо другого положения закона результаты разработки, производства, распределения, назначения, отпуска, владения или использования экспериментального препарата, биологического продукта или прибора, которые были получены в соответствии с подразделом (а), не должны использоваться Федеральным агентством, утверждающим экспериментальный препарат, биологический продукт или прибор, для того, чтобы задержать или иным образом отрицательно повлиять на рассмотрение или утверждение такого экспериментального препарата, биологического продукта или прибора.

Эти положения говорят сами за себя. Данные законопроекты будут препятствовать федеральным судебным искам в отношении изготовителей медикаментов или приборов, распространителей, пользователей или врачей, назначающих или осуществляющих лечение в рамках «права попробовать». Второе из приведённых выше положений вреднее, чем первое: оно, несомненно, будет мешать FDA рассматривать любые неблагоприятные для пациентов события, возникающие при использовании ими «права попробовать», когда управлению понадобится решать, одобрить или отклонить заявку на рыночную реализацию экспериментального продукта. Этот пункт законопроектов, очевидно, отражает обеспокоенность разработчиков медикаментов и приборов тем, что, если пациент, используя поставляемое ими экспериментальное терапевтическое средство, получит осложнение, утверждение их продукта может быть поставлено под сомнение. Такую обеспокоенность, конечно, нельзя считать необоснованной. Вывести препарат или прибор на рынок может стоить миллиард долларов, а к тому времени, когда продукт прошёл клинические испытания фазы I, значительная часть этих денег уже, как правило, вложена в разработку. Однако данный пункт заходит слишком далеко. В сущности, в нём говорится о том, что, даже если использование экспериментального препарата, поставляемого по «праву попробовать», несомненно, стало причиной смерти неизлечимо больного пациента, FDA не должно учитывать эту смерть при принятии решения о том, следует ли одобрить данный препарат. Тут есть о чём поразмыслить. Допустим, из-за использования экспериментального препарата по «праву попробовать» умерли десятки пациентов. Коль скоро федеральный закон, дающий такое право, принят, FDA должно будет игнорировать эти смерти во время обсуждения вопроса о том, разрешать ли продажу лекарства на рынке. Это не сулит пациентам ничего хорошего.

Закон о праве Трикетт Уэндлер на попытку (2017) не может помогать неизлечимо больным людям. Зато вредить может. Сторонники «права попробовать» часто спрашивают: «Что могут потерять неизлечимо больные пациенты?» Ответить просто. Они могут потерять деньги, возможно, последние сбережения, если учесть, что «право попробовать» запросто может обойтись им в десятки или сотни тысяч долларов. Всё потому, что, по большому счёту, выражение «право попробовать» является неправильным. Нужно говорить «право на покупку». Если вы неизлечимо больны и у вас нет денег или вы не можете их собрать, «право попробовать» вам не поможет. Хуже того: благодаря «праву попробовать», неизлечимо больные пациенты могут потерять часть драгоценного времени, оставшегося у них для общения с родными и близкими людьми, если получат осложнения, из-за которых им придётся лечь в больницу или до срока уйти из жизни.

Рабочая группа Школы медицины Нью-йоркского университета по вопросам сострадательного обеспечения медикаментами и их предварительного утверждения опубликовала превосходный краткий перечень проблем, связанных с «правом попробовать», а также предложения о том, какую политику следует проводить для того, чтобы эти проблемы были решены.

«Право попробовать» против пациентов

Когда я писал эту статью, я размышлял над простым вопросом: «В каком случае будет хуже: если федеральные законодатели введут в действие Закон о праве Трикетт Уэндлер на попытку (2017 год) или если они втихую обусловят введением «права попробовать» продление PDUFA?» Ответ не очевиден. Закон Трикетт Уэндлер не позволит FDA учитывать при утверждении медицинских препаратов результаты лечения пациентов, воспользовавшихся «правом попробовать», что может иметь катастрофические последствия. Особенно в том случае, если экспериментальная терапия на основе «права попробовать» станет более распространённой. Если же «право попробовать» войдёт в закон о финансировании FDA, то будет запрещено препятствовать пациенту воспользоваться его «правом попробовать». Это может нанести большой вред, но законы штатов не запрещают FDA учитывать результаты лечения пациентов, воспользовавшихся «правом попробовать». По крайней мере, я думаю, что это так, хотя и не уверен. Как именно «право попробовать» должно обусловить продление PDUFA, пока не известно. Если, как и законопроект Трикетт Уэндлер, законопроект о продлении PDUFA запрещает FDA при утверждении медицинских препаратов учитывать результаты лечения пациентов, воспользовавшихся «правом попробовать», тогда закон о продлении PDUFA будет не менее, если не более, вредным, чем закон Трикетт Уэндлер. В принципе, оба законопроекта дьявольски порочны.

Уже несколько лет, начиная с 2014 года, я глубоко разочарован тем, что медицинское сообщество почти не реагирует на неразумные действия сторонников «права попробовать» и их необдуманные законопроекты. И я не один. Бет Э. Роксланд (Beth E. Roxland), старший советник по вопросам права, этики и политики Медицинской школы Нью-Йоркского университета (NYU Medical School) согласна со мной:

Роксланд, этик из Университета Нью-Йорка, с тревогой наблюдает за тем, как законопроекты о «праве попробовать» захлёстывают страну.

«К сожалению, я вижу очень слабый отпор, хотя ущерб может быть значительным, — сказала она. — Как бы то ни было, „право попробовать“ становится всё сильнее».

Роксланд утверждает, что она говорила с руководителями медицинских компаний, которые поддерживают право пациентов на поиск методов лечения, способных спасти их жизнь, и которые, однако, считают, что «право попробовать» в том виде, в каком оно фигурирует в законах, в конечном счёте принесёт пациентам вред. По её словам, эти руководители, когда заходит разговор о «праве попробовать», предпочитают отмалчиваться, так как их попытки взвешенно рассмотреть сложившуюся ситуацию часто пресекает поток эмоционально заряженных аргументов. «Трудно возражать, когда „право попробовать“ преподносится как право неизлечимо больного спасать свою жизнь, — отметила Роксланд. — Как тут спорить?»

Это может быть одной из причин, почему FDA и основные группы фармацевтических компаний, — такие, как «Американская медицинская ассоциация» (American Medical Association) и «Фармацевтические исследования и производители Америки» (Pharmaceutical Research and Manufacturers of America), не заняли открыто какую-то позицию в отношении законодательства о «праве попробовать».

Опыт Бет Роксланд отражает мой собственный. Все представители научного или фармацевтического сообщества, с которыми я когда-либо обсуждал законодательство о «праве попробовать», считают, что оно ужасно, что оно несёт пациентам вред, но никто не хочет сказать об этом публично. Почему — объяснила Роксланд. Я же скажу об этом так: потому что никто не хочет выглядеть человеком, лишающим умирающего пациента последней надежды. Конечно, мы не такие, но именно такими успешно изображают нас сторонники «права попробовать».

Например, только в начале этого месяца крупнейшее онкологическое профессиональное общество, Американское общество клинической онкологии (American Society of Clinical Oncology, ASCO), наконец-то — наконец-то! — решительно выступило против «права попробовать». В своём заявлении ASCO отметило:

Американское общество клинической онкологии (ASCO), будучи ведущим медицинским сообществом врачей, занимающихся лечением и исследованием рака, поддерживает доступ к экспериментальным лекарственным средствам вне клинических испытаний в том случае, если пациентам предоставлена адекватная защита. Однако ASCO обеспокоено тем, что существующие и предлагаемые законы о ПП (о «праве попробовать») не предоставляют пациентам адекватную защиту, весьма незначительно содействуют расширенному доступу пациентов к экспериментальной терапии и способны препятствовать упрощённому доступу пациентов к врачам-исследователям, который уже существует благодаря недавним реформам.

Сравнивая существующую систему расширенного доступа с той, что прописана в законах, дающих «право попробовать», ASCO находит много проблем:

ASCO обеспокоено тем, что в большинстве случаев законы о ПП, хотя и созданы с благими намерениями, не являются эффективным механизмом улучшения доступа к экспериментальным лекарственным средствам для неизлечимо больных пациентов и могут причинить непреднамеренный вред по следующим причинам:

• Законы, дающие «право попробовать», не включают механизм обеспечения соблюдения прав доступа, поскольку они не требуют от производителей лекарств и не принуждают их предоставлять исследовательские продукты. В таком виде законы о ПП не облегчают доступ к данным продуктам.
• Эти законы не налагают на страховщиков никаких обязательств по оплате обычных расходов пациента, связанных с его лечением, — в отличие от страховых требований к пациенту, проходящему курс экспериментальной терапии: вот о них законодатели не забыли. В результате законы о ПП не вводят для пациентов никаких новых прав или форм защиты.
• Независимый обзор безопасности и эффективности экспериментальных лекарственных средств очень важен для безопасности пациентов. В рамках программы расширенного доступа FDA проводит быстрый анализ имеющихся данных и проводит независимую оценку в интересах пациента. В законах о ПП такой обзор не предусмотрен.

И ещё:

Более того, эти законы в их нынешнем виде будут конфликтовать с уже отлаженной и эффективной системой лечения, подвергая пациентов серьёзному риску ради туманной выгоды. В частности, законы о ПП:

• ставят под вопрос страховое покрытие стоимости ухода за пациентом, связанного с использованием экспериментальных лекарственных средств, особенно в случае осложнений, вызванных этими препаратами;
• позволяют правительству уклоняться от обязанности мониторить и защищать безопасность пациентов, обращающихся за доступом к экспериментальным продуктам;
• не обеспечивают достаточную прозрачность, отчасти из-за того, что не требуют отчитываться о реакции пациентов на экспериментальные лекарственные средства, полученные ими в соответствии с «правом попробовать».

Не обеспечивая защиту пациентов, законы о ПП ещё и не устраняют проволочки, которые могут возникать в процессе получения доступа к экспериментальной терапии. Например, независимо от того, идёт ли речь о «праве попробовать» или о расширенном доступе под эгидой FDA, заявители должны определить готовность спонсора предоставить им экспериментальный препарат. Провайдеры и пациенты постоянно сообщают о трудностях с поиском информации о контактах производителя лекарственных средств для таких запросов, значительных проволочках при ответе и даже об отказе удовлетворить запрос.

Звучит знакомо? Это именно то, что я говорил в течение трёх лет, как и все другие противники «права попробовать», которые публично высказывали своё мнение. Далее ASCO переходит к описанию мероприятий, с помощью которых можно повысить эффективность программ расширенного доступа и обеспечить пациентам больший доступ к экспериментальной терапии при сохранении всех существующих в настоящее время форм защиты. К сожалению, ASCO опоздало со своим заявлением. И опоздало на три года. Профессиональные ассоциации онкологов должны были выступить с такими заявлениями в 2014 году, как только первые законопроекты о «праве попробовать» поступили в законодательные собрания штатов, а не сейчас. Тогда ASCO могло бы положительно повлиять на дебаты. Теперь, почти наверняка, слишком поздно.

Все эти годы было слишком мало людей, готовых объяснять, что «право попробовать» не связано с оказанием помощи неизлечимо больным пациентам. В конце концов, задумайтесь об источнике «права попробовать». Может, вам поможет вот это:

Но растущая мощь «права попробовать» вызывает тревогу. Его противники говорят: законы, дающие такое право, по сути, вселяют в души больных ложную надежду. Дело в том, что многие фармацевтические компании очень неохотно предоставляют лекарства за пределами клинических испытаний. Вот почему критики «права попробовать» утверждают: FDA тут ни при чём. В 2016 году, отмечают они, это управление обновило свою программу «расширенного доступа», чтобы ускорить доступ к неутверждённым препаратам неизлечимо больных пациентов, которые не могут участвовать в клинических испытаниях. Как свидетельствует статистика, FDA утверждает почти все запросы со стороны таких пациентов.

«Многое из того, что говорят о «праве попробовать» — дымовая завеса, скрывающая истинный интерес, — считает Эндрю Макфадьен (Andrew McFadyen), исполнительный директор Фонда Исаака в Торонто, который помогает американским и канадским пациентам получить доступ к необходимым им лекарствам. — Более слабое FDA — вот что им нужно».

В точку. Слава г-ну Макфадьену за то, что он сказал очевидное. «Право попробовать» — это стратегия либертарианцев, направленная на нейтрализацию FDA, что довольно отчётливо проявилось во время паники, вызванной лихорадкой Эбола. Тогда либертарианцы открыто утверждали, что FDA «убивает пациентов» и что ответ на это — «право попробовать».

Я уже говорил о том, что всё обоснование законов, дающих «право попробовать», покоится на ложном представлении. Согласно этому представлению, где-то есть «чудодейственные препараты», и нам придётся ждать годы, пока FDA одобрит их, потому что это управление работает слишком медленно. Медлительность FDA — миф (на самом деле, FDA утверждает заявки на новые препараты довольно быстро — быстрее, чем например, аналогичная европейская контора). Миф о медлительности FDA соседствует с ещё одним, который тоже надо развеять. «Чудодейственный препарат», поскольку он «чудодейственный», по эффективности значительно превосходит любое уже применяемое лекарство, и, появись он в руках исследователей, не было бы нужды в большом рандомизированном клиническом испытании фазы III. Действительно, эффективность такого препарата стала бы очевидной даже в небольшом испытании фазы I или, самое позднее, в испытании фазы II, и, согласно прежней политике и даже, более того, согласно Закону о лекарствах 21 века (21st Century Cures Act), FDA могло бы одобрить препарат по результатам исследований фазы I или фазы II. Появись «чудодейственный препарат» в онкологии, в первых же его испытаниях исследователи получили бы значительную усадку опухоли или даже полное излечение. На самом деле, в испытаниях фазы I ничего такого мы не видим, потому что нет, по крайней мере, пока, никаких чудесных препаратов. (Насколько я знаю, ближе всего к «чудо-препарату» иматиниб, а препараты, подобные иматинибу, встречаются крайне редко.)

В основе законов, дающих «право попробовать», лежит фантазия — фантазия о ложной надежде. В действительности, эти законы служат идеологической цели, которую породили либертарианский фундаментализм свободного рынка, утверждающий, что либерализация есть панацея, и стремление ослабить FDA, вскормленное либертарианскими фантазиями. К сожалению, поскольку заинтересованные лица в сфере медицины, которые понимают это, оказались слишком робкими, принятие в какой-либо форме федерального закона, дающего «право попробовать», уже, видимо, не остановить. Пусть это послужит нам уроком.