Группа учёных из Сычуаньского университета (кит. 四川大学, англ. Sichuan University) в Чэнду, Китай, работающая под руководством онколога Лу Ю (Lu You) ввела человеку клетки, гены которых были изменены при помощи технологии CRISPR/Cas9. Это первый случай использования данной технологии на полностью сформированном человеческом организме, что спровоцировало начало «биомедицинской войны» между Китаем и США.
Китайские учёные надеются, что генетически модифицированные клетки помогут пациенту с опасной формой рака лёгких, а потом — и другим онкобольным, не ответившим ни на химио- или радиотерапию, ни на другие способы лечения.
Доктор Лу сообщил, что получил разрешение больничной этической комиссии ещё в июле. Первые инъекции были запланированы на август, но дату начала лечения пришлось перенести, поскольку выращивание клеток заняло больше времени, чем предполагалось изначально.
Для работы учёные использовали собственные клетки иммунной системы пациента, полученные из крови. Эти клетки были обработаны при помощи «молекулярных ножниц», состоящих из разрезающего ДНК фермента и молекулы, указывающей ферменту место, где следует сделать разрез. При помощи технологии CRISPR/Cas9 учёные вырезали из иммунных клеток ген, связанный с синтезом белка PD-1. В норме этот белок сдерживает иммунный ответ.
После того, как модифицированные клетки успешно размножились, они были возвращены в организм пациента. Учёные надеются, что, в отсутствие сдерживающего фактора, клетки начнут более агрессивно атаковать опухоль и смогут её победить.
Другая группа учёных, из США, объявила о намерении провести похожее исследование ещё в июне текущего года. Бюджет на эту работу — 250 млн долларов — был выделен новым Институтом иммунотерапии рака Паркера (Parker Institute for Cancer Immunotherapy), ранее получившим отказ во включении в структуру Пенсильванского университета (University of Pennsylvania). Национальные институты здравоохранения (National Institutes of Health) уже одобрили это исследование, но оно всё ещё ожидает одобрения со стороны Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration).
Ранее учёные уже пытались использовать другие способы редактирования генов для лечения заболеваний человека. Один из методов, использовавшийся для борьбы с ВИЧ, продемонстрировал эффективность, но появление технологии CRISPR предложило более простой способ лечения при помощи «вырезания» нежелательного фрагмента генетического кода.
При помощи технологии CRISPR-Cas9 учёные могли бы извлечь все гены, ответственные за развитие наследственных форм рака, ещё до того, как опухоль начнёт расти. Теоретически, технология даёт возможность лечить и уже возникшие заболевания — также через извлечение генов, вызвавших болезнь. Это именно то, чего пытаются достичь и американские, и китайские учёные, но, похоже, китайские специалисты уже «поставили ногу в дверной проём».
Система, контролирующая медицину в США, гораздо строже, чем во многих других странах. И даже несмотря на то, что в испытания CRISPR на людях планируется включить лишь небольшое число пациентов, которым к тому же не помогли другие способы лечения, исследователи всё равно должны пройти через сложный процесс одобрения работы контролирующими органами, прежде чем приступать к изменению генетического кода.
Первые исследования технологии CRISPR/Cas9 в США не дадут ответа на вопрос о её эффективности — они будут сфокусированы исключительно на безопасности.
Технология CRISPR/Cas9 не обладает абсолютной надёжностью. В некоторых случаях использование Cas9 приводило к «разрезанию» гена в неправильном месте, что, в конечном счёте, вызывало рак.
Тем не менее, компания Editas Medicine уже объявила о запуске в 2017 году испытаний технологии CRISPR/Cas9 для редактирования генов, вызывающих слепоту у людей. В Стэнфорде запланированы исследования, посвящённые лечению серповидноклеточной анемии.
Но опыт китайских учёных может стать предостережением для тех, кто собирается использовать новую технологию. Другая группа исследователей из Китая уже проводила эксперименты с применением CRISPR/Cas9 на человеческих эмбрионах — и всё пошло не очень хорошо. По крайней мере у 2/3 эмбрионов появились генетические мутации, и только в 28 образцах (из 86 обследованных) был обнаружен отредактированный генетический материал.
Похоже, что, хотя Китай и опередил США в использовании технологии CRISPR/Cas9 у взрослых, впереди ещё немало исследований. Необходимо выяснить, достаточно ли она безопасна в нынешнем виде, чтобы быть использованной для борьбы с неизлечимыми заболеваниями.
