Как сообщает журнал Science, Консультативный комитет по рекомбинантной ДНК (Recombinant DNA Advisory Committee, RAC) одобрил заявку группы учёных из Пенсильванского университета (University of Pennsylvania) и ещё двух исследовательских центров на проведение испытаний по модификации человеческого генома с помощью технологии CRISPR-Cas9. Заявленная цель эксперимента — модификация Т-лимфоцитов таким образом, чтобы они могли уничтожать клетки злокачественных новообразований.
В выделенные у раковых больных иммунные клетки будут внедрены обезвреженные вирусы, которые послужат средством доставки гена, кодирующего рецептор белка NY-ESO-1, являющегося почти безошибочным маркером раковых клеток. С помощью инструмента CRISPR-Cas9 учёные также блокируют экспрессию гена PD-1, ослабляющего активность лимфоцитов.
Лимфоциты, в результате модификации ставшие более активными и «обученными» находить и атаковать раковые клетки, будут возвращены в организм больных. Результатом должно стать излечение от рака и, в идеале, неподверженность онкологическим заболеваниям в будущем.
Испытания будут проводиться в течение двух лет. В них примут участие 18 пациентов, больных различными типами рака: саркомой, миеломой и меланомой, устойчивыми к другим методам терапии. Работать над генетической модификацией иммунной системы человека будут Пенсильванский университет, Калифорнийский университет в Сан-Франциско (University of California, San Francisco) и Хьюстонский университет (University of Houston).
Несмотря на то, что Пенсильванский университет, вероятно, финансово заинтересован в результатах исследований, так как владеет патентами на применение модифицированных Т-лимфоцитов для лечения рака, RAC всё же единогласно одобрил проведение эксперимента.
