Цимаглермин (cimaglermin), новый экспериментальный препарат, также известный как «глиальный фактор роста 2» (glial growth factor 2, GGF2) и «нейрегулин-1β» (neuregulin-1β), может помочь в восстановлении функций сердца у пациентов, страдающих сердечной недостаточностью. Результаты первых испытаний препарата на людях были опубликованы в издании JACC: Basic to Translational Science.
Сердечная недостаточность, характеризующаяся ухудшением сердечной деятельности, является одной из самых распространённых причин смерти по всему миру. Многие пациенты, страдающие этим заболеванием, особенно те, у кого диагностирована тяжёлая систолическая дисфункция левого желудочка, не отвечают на существующие варианты терапии в достаточной степени.
Исследователи изучили безопасность и эффективность однократного введения цимаглермина. Препарат представляет собой фактор роста, помогающий структурным, обменным и сократительным элементам сердца восстанавливаться после повреждения. В исследование были включены 40 пациентов с сердечной недостаточностью, получавших наиболее подходящую терапию на протяжении, как минимум, трёх месяцев до начала работы. У пациентов, получивших высокую дозу цимаглермина, было зарегистрировано стабильное увеличение фракции выброса левого желудочка (ФВЖЛ) на протяжении 90 дней. Максимальный эффект был зарегистрирован на 28 день после введения препарата. Изменение ФВЖЛ сравнивалось с данными, полученными в контрольной группе пациентов, получивших плацебо.
Ранее препарат продемонстрировал положительные эффекты на животных моделях инфарктов и инсультов. В частности, у крыс, перенёсших инсульт, на фоне использования цимаглермина наблюдалось ускоренное прорастание аксонов и формирование синапсов.
«Результаты работы поддерживают продолжение клинических испытаний препарата «цимаглермин», включая изучение безопасности лекарства и детальное исследование его влияния на клинические исходы сердечной недостаточности, — рассказывает ведущий автор исследования доктор Дэниел Ленихан (Daniel Lenihan) из отделения сердечно-сосудистых лекарственных средств Университета Вандербильта (Vanderbilt University). — Как и в случае с любыми другими экспериментальными препаратами, чтобы определить соотношение рисков, связанных с цимаглермином, и пользы от его применения, потребуются дополнительные исследования и нормативный контроль. Только после этого можно будет понять, должен ли этот препарат получить разрешение на клиническое использование».
Наиболее распространёнными побочными эффектами, связанными с приёмом препарата, стали головная боль и тошнота. У одного пациента, получившего максимальную из запланированных дозу цимаглермина, были зарегистрированы нежелательные явления, подпавшие под критерии Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration). В соответствии с рекомендациями, участник был выведен из исследования в связи с повреждением печени, обусловленным препаратом.
Ограничениями исследования включили в себя небольшой размер выборки и однократный, а не курсовой приём препарата.
«Хотя итоги этой работы следует рассматривать как предварительные из-за небольшого числа участников, они очень впечатляют, — отметил доктор Дуглас Манн (Douglas Mann), главный редактор журнала JACC: Basic to Translational Science. — Вместо блокирования фундаментальных механизмов, ведущих к сердечной недостаточности, мы можем, как показывают ранние результаты использования цимаглермина, разработать препарат, помогающий сердцу восстановиться за счёт собственных ресурсов. Если итоги этой работы удастся воспроизвести в клинических испытаниях II и III фазы, это может привести к изменению парадигмы лечения пациентов с сердечной недостаточностью».
