Учёные из Висконсинского университета в Мадисоне (University of Wisconsin—Madison) вживили генетические «переключатели» в нейроны и смогли изменять их активность с помощью специального лекарства. Новый метод, опробованный на мышах, может однажды помочь в лечении болезни Паркинсона.
Болезнь Паркинсона — распространённое медленно прогрессирующее хроническое неврологическое расстройство, вызванное гибелью нейронов, вырабатывающих дофамин и, как следствие, недостатком этого нейромедиатора. Дофамин вырабатывается в мозге и отвечает, в том числе, за координацию движений. Стандартное лечение болезни Паркинсона — дофамин-замещающая терапия — со временем теряет эффективность. Новые технологии использования стволовых клеток дали учёным возможность создавать дофамин-продуцирующие клетки в лаборатории и затем пересаживать их пациентам. Однако такая терапия часто терпела неудачу, поскольку пересаженные клетки вырабатывали слишком много или слишком мало нейромедиатора.
С помощью технологии редактирования генома CRISPR учёные вырастили из эмбриональных стволовых клеток человека два типа нейронов. Под воздействием специально разработанных лекарств клетки первого типа повышали продукцию дофамина, а второго подавляли её. Затем, чтобы опробовать нейроны на практике, их пересадили мыши. Поведенческие тесты показали, что «включатель» и «выключатель» работали, как и ожидалось: когда животное получало лекарство, стимулирующее выработку нейромедиатора, симптомы болезни Паркинсона исчезали. Результаты исследования однажды могут помочь в лечении двигательного расстройства у людей, однако до начала клинических испытаний пройдёт немало времени. Необходимо убедиться, что клетки, созданные методами генной инженерии, безопасны и что нейроны достигают тех отделов мозга, которым нужен дофамин. Кроме того, следует провести испытания на низших приматах.
«Мы можем включать и выключать их (клетки — прим. XX2 ВЕК) с помощью специального препарата, действующего только на клетки, у которых есть созданные нами рецепторы. Препарат не повлияет на работу клеток организма-хозяина, потому что они лишены этих специализированных рецепторов», — объясняет Су-Чунь Чжан (Su-Chun Zhang), один из авторов исследования. «Мы апробировали метод на модели болезни Паркинсона. Однако его можно применять и к другим заболеваниям, не только неврологическим», — добавляет он.
