Специалисты Массачусетского технологического института, используя новый метод генетического редактирования на основе бактериальных белков, вылечили мышей от редкого заболевания печени, вызванного единичной генетической мутацией.
Таким образом получено первое доказательство того, что техника генетического редактирования, известная как CRISPR, может обратить вспять течение болезни у взрослого животного.
Недавно разработанная система CRISPR основана на клеточных структурах, которые используют бактерии для защиты от вирусной инфекции. Исследователи скопировали эту систему, создав комплекс генетического редактирования, который содержит фермент для разрезания ДНК и матрицу нити ДНК. Когда клетка восстанавливает ущерб, полученный в результате действия фермента Cas9, она использует матрицу ДНК для введения нового генетического материала в геном.
Ученые делают вывод, что такого рода редактирование генома в один прекрасный день сможет помочь в лечении таких заболеваний, как гемофилия, болезнь Хантингтона, и других, которые вызываются единичными мутациями.
