Известно около 300 генетических дефектов, способных нарушить работу волосковых клеток внутреннего уха. Это, в свою очередь, может привести к ухудшению слуха и даже полной глухоте. В ходе совместной работы учёным из Гарвардской медицинской школы (Harvard Medical School) и Лукасу Ландеггеру (Lukas Landegger) из отделения отоларингологии Венского медицинского университета (нем. Medizinische Universität Wien, MUW) удалось «вылечить» один из таких генетических дефектов у подопытных мышей. Исследователи использовали модифицированный непатогенный аденоассоциированный вирус Anc80L65. Он сыграл роль «троянского коня», доставившего гены для восстановления работоспособности волосковых клеток.
Результаты работы опубликованы в издании Nature Biotechnology.
Сейчас для лечения врождённых нарушений слуха используются кохлеарные импланты — сложные медицинские приборы, вживляемые пациентам. Они позволяют в некоторой степени компенсировать нарушения слуха. «Тем не менее, кохлеарные импланты с их 12 электродами не способны заменить более 3000 волосковых клеток внутреннего уха. Клетки позволяют слышать гораздо лучше», — рассказывает Вольфганг Гштёттнер (Wolfgang Gstöttner), руководитель отделения отоларингологии Венского медицинского университета.
Чаще всего врождённая глухота обусловлена генетическими мутациями GJB2 и GJB6. Из-за них нарушается работа коннексина-23, играющего важную роль в функционировании совокупности клеток внутреннего уха. В результате чувствительные волоски либо не формируются правильным образом, либо не работают нормально.
До сих пор никому не удавалось внедрить «ремонтные гены» в волосковые клетки и заставить их снова работать. В ходе нового исследования учёные смогли скорректировать мутацию у модельных животных, использовав аденоассоциированный вирус — он сыграл роль вектора (носителя) генов. Неожиданно выяснилось, что терапия восстанавливает не только внутренние, но и 90% наружных клеток кортиева органа, считавшихся недоступными для генной терапии.
Вирус Anc80L65 уже используется в лечении печени и сетчатки глаза. Теперь получены предварительные доказательства его эффективности в лечении синдрома Ушера, считающегося самой распространённой причиной глухоты в мире. Эксперименты были проведены на мышах, поэтому теперь необходимы дополнительные исследования допустимости использования этого вектора генов для лечения глухоты у людей.
