Метформин — препарат, широко используемый для лечения сахарного диабета 2-го типа — может успешно снижать симптомы, связанные с комплексом туберозного склероза, в том числе уменьшать частоту судорог и размер опухолей головного мозга. Такие выводы сделала команда исследователей под руководством учёных из Института детского здоровья Great Ormond Street (Great Ormond Street Institute of Child Health) и больницы Great Ormond Street.
Участникам (всего 51 человек с туберозным склерозом) случайным образом назначали плацебо либо метформин в дозировке, подобной той, которую назначают для лечения сахарного диабета 2-го типа. Исследование продолжалось в течение года.
Туберозный склероз — генетическое нарушение, характеризующееся развитием доброкачественных опухолей. У людей с этим заболеванием по всему организму возникают опухоли (гамартомы), которые могут поражать сердце, почки, мозг, кожу и ногти. Некоторым пациентам это грозит опасными для жизни осложнениями. Так как опухоли могут образовываться в мозге, у 75% людей с туберозным склерозом развивается эпилепсия, которая может привести к ежедневным припадкам.
В ходе исследования группа учёных хотела выяснить, может ли метформин ограничить рост опухолей и снизить тяжесть проявлений эпилепсии, связанной с туберозным склерозом. Все пациенты, участвовавшие в исследовании, имели опухоли в почке, известные как ангиомиолипомы почек. У 27 пациентов из 51 были опухоли в головном мозге, называемые субзависимыми гигантскими астроцитомами клеток, при этом 21 из них страдали эпилептическими припадками и были под наблюдением на предмет оценки их частоты.
По результатам годового курса исследователи обнаружили уменьшение размера опухолей головного мозга на 21% у тех, кому давали метформин, по сравнению с 3%-ным увеличением объёма опухолей у принимавших плацебо. У пациентов, страдающих эпилепсией и принимающих метформин, наблюдалось 44%-ное снижение частоты приступов, по сравнению с падением только на 3% для тех, кто принимал плацебо.
В будущем авторы работы планируют провести исследования с ещё большим числом участников с туберозным склерозом, чтобы узнать, повторятся ли полученные результаты на более широкой выборке пациентов и какая именно доза метформина будет показывать наилучший эффект при лечении.
