RG1662, первый препарат, разработанный специально для борьбы с когнитивными нарушениями, обусловленными синдромом Дауна, проходит испытания на людях. Об этом сообщил делегатам Фестиваля нейронаук (Festival of Neuroscience) в Лондоне Дэвид Натт (David Nutt), бывший советник по фармакологии британского правительства, теперь сотрудничающий с фармкомпанией Roche, создателем препарата.
RG1662 ингибирует эффект гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК), нейротрансмиттера, подавляющего активность клеток мозга. Препарат влияет на определённую группу рецепторов, обнаруживаемых преимущественно в гиппокампе. Считается, что проблемы с запоминанием и обучением, характерные для людей с синдромом Дауна, непосредственно связаны с работой этой группы рецепторов.
В новой работе принимают участие 33 взрослых, страдающих синдромом Дауна. Хотя целью исследования названы вопросы безопасности и переносимости нового препарата, учёные также оценивают изменения в двигательных навыках, времени реакции и работы памяти. Получающие препарат в рамках исследования сравниваются с пациентами, которым дают плацебо.
Текущее исследование по сути своей является подготовительным. Авторы работы планируют подобрать оптимальные дозы препарата и уже в этом году запустить следующую работу — уже более детализированную.
В заявлении компании Roche утверждается, что RG1662 способен помочь людям с синдромом Дауна, поскольку он обладает «уникальной фармакологией, позволяющей нацелиться на гиперактивность ГАМК преимущественно в тех областях головного мозга, которые важны для мышления, обучения и памяти».
Лука Сантарелли (Luca Santarelli), руководитель направления нейронаук в Roche, надеется, что новый препарат улучшит способности к коммуникации у людей с синдромом Дауна и «в конце концов поможет им достичь большей самостоятельности».
Недавно другая группа учёных занималась изучением другого препарата для борьбы с когнитивными нарушениями при синдроме Дауна. Исследование велось на модельных мышах. Как оказалось, препарат действительно помогал нормализовать работу памяти, одновременно вызывая проблемы с почками. Из-за последнего обстоятельства разработка средства была прекращена. У RG1662 такого побочного эффекта нет.
