Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (Food and Drug Administration, FDA) представило проект нового руководства по разработке препаратов от болезни Альцгеймера (БА). В нём агентство делает акцент на лечении БА на ранних стадиях. Теперь в клинических испытаниях могут участвовать люди, у которых пока нет заметных признаков болезни — только соответствующие биомаркеры. Препарат для такой группы «ранних» пациентов может быть признан эффективным, если сможет воздействовать на эти биомаркеры. Пока агентство представило только черновой вариант документа, который вступит в силу не раньше чем через три месяца — после того, как своё мнение выскажут врачи и больные.
Лечить и вылечивать болезнь Альцгеймера — мечта медиков. Они пытаются хотя бы замедлить развитие заболевания, но и здесь пока терпят неудачу. Клинические исследования проваливаются одно за другим — всего неделю назад об очередном таком поражении объявила компания Merck & Co., Inc. Чем дальше, тем больше учёные говорят о лечении на ранних стадиях.
Новое руководство FDA много внимания уделяет именно «ранней» терапии. В этом документе участников клинических испытаний делят на четыре группы:
- пациенты с выраженной деменцией;
- пациенты с БА средней тяжести, когда функциональные нарушения уже заметны, но диагностировать деменцию ещё нельзя;
- люди, у которых наблюдаются патофизиологические изменения, характерные для БА и нарушение когнитивных функций, но нет функциональных нарушений;
- пациенты, у которых симптомов БА ещё нет, но присутствуют соответствующие биомаркеры.
Таким образом, в исследованиях могут принимать участие люди, у которых болезнь находится на самой ранней стадии, и биомаркеры считаются достаточным для этого основанием. Более того, изменения этих биомаркеров так же могут послужить показателем эффективности лекарства. В 2013 году, когда FDA подготовила предыдущий проект руководства, биомаркерам отводилась более скромная роль. Тогда специалисты не были уверены в том, что изменения биомаркеров действительно в итоге приведут к улучшению состояния больного. Сомнения остаются и сейчас, поэтому FDA рекомендует проводить длительные испытания, чтобы можно было оценить состояние пациентов и по другим параметрам — скажем, заметить появление или отсутствие когнитивных нарушений.
В случае с пациентами, которые страдают лишь от когнитивных расстройств, эффективным могут признать лекарство, которые улучшает познавательные способности. Но при лечении более тяжёлых больных необходимо не только улучшать работу памяти и т. д., но и бороться с функциональными нарушениями, отмечает FDA. Агентство оговаривает, что каждый случай будет рассматривать отдельно и на практике доказательства эффективности могут оказаться неубедительными. Например, правильное выполнение одного-единственного теста едва ли заставит специалистов одобрить препарат.
Кроме того, FDA готово пересмотреть взгляды по мере развития медицины. Если сейчас биомаркеры ещё не могут наверняка предсказать исход и течение заболевания, вполне вероятно, что это станет возможно в будущем.