Состоялись первые клинические испытания нового подхода, который, как надеются медики, поможет вернуть зрение пациентам, страдающим пигментной дистрофией сетчатки. В случае благополучного исхода, участники исследования смогут видеть окружающий мир, правда, их зрение будет монохромным и не очень чётким.
Оптогенетическая терапия, разработанная компанией RetroSense Therapeutics, предполагает введение непосредственно в глаз вирусных частиц, содержащих фрагменты ДНК светочувствительных водорослей. Целью этого вмешательства является изменение ганглионарных клеток сетчатки таким образом, чтобы они начали реагировать на свет.
В обычных условиях ганглионарные клетки сетчатки отвечают за передачу нервных импульсов в мозг, а чувствительность к свету обеспечивается светочувствительными клетками, палочками и колбочками. Однако у пациентов, страдающих пигментной дистрофией сетчатки, светочувствительные клетки отмирают, что со временем приводит к полной слепоте. Подход, разработанный и запатентованный RetroSense Therapeutics, предполагает, что генетически модифицированные ганглионарные клетки смогут взять на себя, хотя бы отчасти, функции утраченных в результате болезни палочек и колбочек. В результате лечения пациенты, возможно, смогут видеть, например, руку, двигающуюся перед лицом. Генеральный директор RetroSense Therapeutics Шон Эйнзуэрт (Sean Ainsworth) выразил надежду, что в случае успешного исхода участники испытаний будут различать «столы и стулья» и видеть буквы, набранные крупным шрифтом.
Оптогенетика появилась около 10 лет назад в нейробиологических лабораториях как способ непосредственного управления активностью нервных клеток. Учёные добавили в ДНК инструкции, связанные со светочувствительным белком, получившим название «канальный родопсин». Оказавшись в нейронах, этот белок может вызывать возникновение нервного импульса каждый раз, когда на клетку воздействует излучение с определённой длиной волны.
Уже начались и полгода идут первые клинические испытания безопасности нового метода. Вирусы, содержащие ДНК светочувствительных водорослей, были введены 15 добровольцам, потерявшим зрение в результате пигментной дистрофии сетчатки. По словам учёных, за участниками исследования будут наблюдать в течение года после процедуры.
