Завершён первый этап клинических испытаний генной терапии болезни Альцгеймера. Экспериментальный терапевтический метод был опробован на десяти пожилых людях в течение 11 лет. Участники присоединялись к испытаниям в разное время, с марта 2001 по октябрь 2012 года. Результаты обнадёживают.
Отчёт о работе опубликован в журнале JAMA Neurology. В ходе испытаний в мозг пациентов вводились различные дозы геннотерапевтических препаратов, содержащих дополнительные копии гена фактора роста нервов (NGF). Необходимость такого непростого метода доставки лекарства объясняется тем, что NGF не способен преодолевать гематоэнцефалический барьер из-за своего размера. Введение в мозг необходимого белка, а не экспрессирующих его генов также невозможно — это приводит к ряду смертельно опасных побочных эффектов.
Гены доставлялись в поражённые нейродегенерацией области мозга двумя способами: путём аутотрансплантации модифицированных «в пробирке» фибробластов, способных вырабатывать NGF (процедуру прошли все 10 участников), а также прямым введением в мозг вирусного вектора (инъекции получили 2 пациента).
Эффект терапии оценивался в ходе посмертного исследования тканей мозга. Нескольким участникам инъекции делались только в одно полушарие мозга, это позволило сравнить уровень нейродегенерации при лечении и без него. В местах введения геннотерапевтических препаратов, вне зависимости от метода доставки, была отмечена повышенная экспрессия NGF. Также в этих областях наблюдались дополнительный рост аксонов и свидетельства усиления метаболической активности и возобновления передачи сигналов между клетками в результате терапии.
По мнению ведущего автора исследования Марка Тижински (Mark H. Tuszynski), ген фактора роста нейронов способен восстановить активность поражённых нейродегенерацией клеток. Тижински отмечает, что в течение длительного периода наблюдения за пациентами не было отмечено и значимых побочных эффектов терапии.
Второй этап клинических испытаний генной терапии болезни Альцгеймера в настоящее время начат сразу в нескольких научных центрах США.
