Муковисцидоз возникает из-за мутации в хлорном канале CFTR (справа), что приводит к накоплению вязкой слизи с наружной стороны клеток и нарушениям в работе лёгких, кишечника и других органов. Новые препараты нормализуют работу канала (слева) так, что он выкачивает достаточное количество ионов хлора наружу клетки.
