Рисунок 3. В результате генетического дефекта нормальная трансляция белка (верхняя картинка) не доходит до конца и обрывается, поэтому получается нефункциональный белок (средняя картинка). Препараты, относящиеся к классу exon-skipping therapy, связываются с мРНК и заставляют рибосому пропускать дефектный участок. В результате получается функционирующий белок (нижняя картинка).
