Первый в своём роде препарат, который «нацелен» на ген, обнаруженный во многих типах злокачественных опухолей, оказался эффективен при испытаниях на пациентах детского возраста. Испытания проводились на базе Комплексного онкологического центра Гарольда Симмонса (Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center) Юго-Западного Медицинского центра Техасского университета в Далласе (The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas).
Подавляющее большинство онкологических препаратов работает, воздействуя на определённый орган или место в теле. Ларотректиниб (larotrectinib) стал первым в своём роде средством, получившим одобрение американского Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов. От других таргетных препаратов, «нацеленных» на определённый ген определённого вида опухоли, ларотректиниб отличается тем, что он начинает работать при наличии в опухолевых клетках двух генов — локализация рака и тип клеток, из которых он произошёл, новому препарату не важны.
Результаты нового исследования опубликованы в издании The Lancet Oncology.
«В некоторых типах раковых клеток ген TRK оказывается присоединён к другому гену. Если это происходит, это приводит к патологической активации гена TRK и вызывает неконтролируемый клеточный рост. Новый препарат уникален тем, что он высокоселективен, он блокирует только рецепторы TRK», — рассказывает ведущий автор доктор Тед Леч (Ted Laetsch), доцент кафедры педиатрии из онкологического центра Симмонса.
Ни один из участников не покинул исследования из-за побочных эффектов.
Ларотректиниб «нацелен» только на соединения гена TRK. Во взрослой онкологии такое сочетание встречается редко, чего нельзя сказать об онкологии педиатрической. Оно характерно для многих редких форм детских онкологических заболеваний, например, для инфантильной фибросаркомы, врождённой мезобластической нефромы и папиллярного рака щитовидной железы.
«Каждый участник исследования, опухоль которого обладала сочетанием гена TRK с другим геном, ответил на лечение — все опухоли уменьшились. Такая частота ответа на терапию беспрецедентна», — продолжает доктор Леч.
Результаты клинических испытаний ларотректиниба на взрослых пациентах были опубликованы в издании The New England Journal of Medicine. В этом исследовании частота ответов на терапию составила 75%.
Немаловажно, что ответ на лечение сохранялся в течение длительного времени. Быстро возникающая резистентность была одной из главных проблем первых таргетных препаратов — опухоли быстро «учились» противостоять лекарству. Но с ларотректинибом этого не происходит.
Следующим шагом учёных станут клинические испытания похожего препарата с участием тех пациентов, которые уже выработали резистентность к лечению.