Препарат, изначально разрабатывавшийся для лечения сахарного диабета 2 типа, готовится к испытаниям в качестве первого средства, способного замедлить прогресс болезни Паркинсона. Соответствующее исследование было опубликовано в журнале Science Translational Medicine.
«Мы надеемся, что вскоре в жизни миллионов людей, живущих с болезнью Паркинсона, наступит переломный момент, — рассказывает ведущий автор исследования доктор Патрик Брундин (Patrik Brundin), директор Центра исследования нейродегенеративных заболеваний (Center for Neurodegenerative Science) Исследовательского института Ван Анделя (Van Andel Research Institute, VARI) и руководитель Комитета по проведению клинических исследований Фонда лечения болезни Паркинсона (The Cure Parkinson’s Trust’s Linked Clinical Trials Committee). — Все проведённые на модельных животных испытания указывают на то, что этот препарат в принципе может замедлить прогресс болезни Паркинсона и у людей».
До сих пор лечение болезни Паркинсона предполагало борьбу с симптомами заболевания. Если препарат MSDC-0160 успешно пройдёт клинические испытания на людях, он может стать первым в мире средством, влияющим на саму болезнь и замедляющим её течение. Тем самым препарат повысит качество жизни пациентов, предотвращая обусловленные болезнью падения и ухудшение когнитивных функций. Он также может уменьшить потребность в существующих лекарствах или отсрочить их назначение, что, по мнению доктора Брундина, важно, поскольку эти препараты вызывают серьёзные побочные эффекты.
От болезни Паркинсона страдают 7—10 млн человек в мире, причём по мере увеличения продолжительности жизни число пациентов с этим заболеванием, как ожидается, будет быстро расти. В настоящее время эффективного лекарства от болезни Паркинсона не существует, а перечень препаратов первой линии, назначаемых пациентам, существенно не менялся с 1960-х, когда в клинической практике появилась леводопа.
Том Айзакс (Tom Isaacs), соучредитель Фонда лечения болезни Паркинсона, страдает этим заболеванием 22 года. Он утверждает, что MSDC-0160 представляет собой один из самых многообещающих препаратов из тех, что рассматривались международным советом экспертов Фонда.
«Наше научное подразделение оценило более 120 препаратов, теоретически способных повлиять на болезнь Паркинсона. MSDC-0160 действительно обладает необходимыми качествами, чтобы стать прорывом в лечении этого заболевания, всерьёз и надолго повлияв на жизнь пациентов в ближайшем будущем, — рассказывает Айзакс. — Мы работаем над тем, чтобы начать испытания препарата на людях как можно быстрее».
MSDC-0160 был разработан медицинским стартапом Metabolic Solutions Development Company для лечения сахарного диабета 2 типа. В 2012 году доктор Брундин решил, что препарат обладает хорошим потенциалом в качестве средства-кандидата для лечения болезни Паркинсона из-за его принципа действия, доказанной безопасности при использовании у людей, доступности и интереса сотрудников компании к проектам по изменению назначения лекарств. По окончании 4 лет работы результаты, которые MSDC-0160 продемонстрировал в лаборатории, превзошли ожидания доктора Брундина.
Необычный принцип действия препарата MSDC-0160 основан на недавнем открытии причин развития болезни Паркинсона. Оказывается, она обусловлена, по крайней мере, частично, нарушением обмена веществ. MSDC-0160 регулирует работу митохондрий в клетках головного мозга, восстанавливая их способность превращать питательные вещества в энергию. Как следствие, клетки мозга начинают лучше переносить взаимодействие с потенциально вредными белками, что снижает активность воспалительного процесса и уменьшает количество гибнущих мозговых клеток.
«Болезнь Паркинсона и сахарный диабет могут проявляться абсолютно по-разному и приводить к разным исходам. Однако мы обнаружили, что на молекулярном уровне эти заболевания характеризуются общими механизмами, и ответ на лечение препаратами нового класса, повышающими чувствительность к инсулину, например, MSDC-0160, может быть сходным», — рассказывает Джерри Колка (Jerry Colca) со-основатель, президент и научный руководитель стартапом Metabolic Solutions Development Company.
Хотя доктор Брундин сосредоточен на запуске клинических испытаний MSDC-0160 у пациентов с болезнью Паркинсона, он также с оптимизмом рассматривает возможность исследования эффективности нового препарата для лечения деменции с тельцами Леви и других заболеваний, характеризующихся ухудшением когнитивных функций, например, болезни Альцгеймера.
«Это очень перспективное направление исследований, — отмечает доктор Брундин. — Вне зависимости от того, какие результаты мы получим в ходе ближайших клинических испытаний препарата MSDC-0160 как средства для лечения болезни Паркинсона, у нас теперь есть путь, которого можно придерживаться в поисках лекарств, способных справиться с причинами возникновения этого и многих других коварных заболеваний».
Период активного изучения леводопы пришёлся на 1950—1960 гг. XX века. Попытки применения препарата в клинической практике были сопряжены с рядом неудач, пока американский невролог и нейрофармаколог Джордж Котциас (George Cotzias) не предложил использовать большие дозы препарата: от 3 до 16 г. в сутки.
Несмотря на серьёзные побочные эффекты (в частности, тошнота, рвота и неконтролируемые движения) леводопа остаётся одним из основных противопаркинсонических средств, используемых в настоящее время.