В Великобритании выдано разрешение на эксперименты по редактированию генома эмбрионов человека. Этим будет заниматься исследовательская группа биолога Кэти Ниакан (Kathy Niakan) из Института Фрэнсиса Крика. Первые генетически изменённые эмбрионы появятся, как ожидается, в начале лета этого года.
Кэти Ниакан надеется, что её работа приведёт к более глубокому пониманию самого раннего периода развития человеческого организма и поможет сократить количество выкидышей.
До сих пор процесс, в ходе которого из одной оплодотворённой яйцеклетки развивается существо, состоящее из триллионов клеток, изучен недостаточно хорошо. Кэти Ниакан уже давно занимается изучением первых семи дней развития эмбриона. За это время из оплодотворённой яйцеклетки развивается бластоциста — структура из 200-300 клеток.
На этой ранней стадии развития некоторые клетки уже организовываются в структуры для выполнения различных функций — часть клеток формирует плаценту, другие желточный мешок, и есть те, что в конечном итоге станут телом человека.
В это время работа ДНК очень активна. Гены как-то руководят нашим развитием, но механизмы этого изучены плохо.
«Мы хотим понять работу генов, необходимых для того, чтобы человеческий эмбрион успешно развился в здорового ребёнка, — говорит Ниакан. — Это важно потому, что бесплодие и выкидыши чрезвычайно распространены, но они не очень хорошо изучены».
Из 100 оплодотворённых яйцеклеток менее 50 достигают стадии бластоцисты, 25 прикрепляются к стенке матки и только 13 развиваются до трёхмесячного срока.
Поясняя необходимость исследования, Ниакан говорит:
«Мы считаем, что данное исследование может привести к прогрессу в лечении бесплодия и, в конечном итоге, даст нам более глубокое понимание самых ранних этапов человеческой жизни».
Без исследования человеческих эмбрионов, которое невозможно без манипуляций с геномом, поставленные задачи не могут быть решены. Многие гены, активные в течение недели после оплодотворения, являются уникальными для нашего вида, они не могут быть изучены в экспериментах на животных.
Редактирование генома будет производиться с помощью молекулярной системы CRISPR. По словам Ниакан, если нашу ДНК представить как многотомную энциклопедию, то методу CRISPR хватило бы точности, чтобы изменить одну букву на одной странице.
Первой целью редактирования станет ген Oct4, который, как считается, играет решающую роль на первом этапе развития эмбриона. Только те клетки, в которых включается этот ген, будут развиваться в ткани тела человека. Исследователи остановят работу Oct4 у 20—30 донорских эмбрионов (полученных, но не использованных в ходе процедуры экстракорпорального оплодотворения), после чего начнётся изучение работы других генов.
Учёным дозволено использовать модифицированные эмбрионы только для фундаментальных исследований — подсаживать их суррогатной матери строго запрещено. Эмбрионы могут изучаться в течение 14 дней, после чего их будут уничтожать.