Возможности врачей по терапии смертельно опасных сложных сосудистых аномалий ограничены. Однако работа по разработке новых методов лечения не прекращается. В США на базе Медицинского центра при детской больнице в Цинциннати в штате Огайо (Cincinnati Children’s Hospital Medical Center) проведена вторая фаза клинических испытаний, в ходе которых определялась эффективность и безопасность лечения сиролимусом (рапамицином) детей со сложными аномалиями сосудов различной природы. Исследование возглавил доктор медицины Дениз Адамс (Denise Adams).
О результатах исследований говорится в статье, опубликованной 14 января в журнале Pediatrics.
Проводились 12 курсов лечения; продолжительность каждого курса составляла 28 дней.
Методика лечения заключалась в непрерывном приёме сиролимуса в таблетках, начиная с дозы 0,8 мг/м2 дважды в день, с фармакокинетическим контролем уровня содержания препарата в сыворотке крови в пределах от 10 до 15 нг/мл. К концу шестого курса проводилась первичная оценка результатов воздействия сиролимуса — рассматривалось наличие функциональных нарушений, изменение качества жизни, проводилось рентгенологическое обследование. Оценивались и риски, связанные с токсичным действием препарата и вероятность развития опасных инфекций.
В эксперименте принял участие шестьдесят один пациент, средний возраст участников — 8 лет. Эффективность полных шести курсов лечения была оценена у 57 пациентов. У 53 оценена эффективность двенадцати курсов. Ни у одного пациента, как и ожидалось, не зафиксирован полный ответ в конце шестого или двенадцатого курса. В конце шестого курса в общей сложности 47 пациентов показали частичный ответ, у трёх пациентов заболевание протекало стабильно, у семи болезнь прогрессировала. Два пациента были выведены из эксперимента в связи с развитием стойких негативных последствий.
Сиролимус относится к веществам с высокой токсичностью (класс 3 по шкале токсичности), и его негативное воздействие на кровь и костный мозг отмечено у 27% пациентов, на желудочно-кишечный тракт — у 3%, на обменные процессы — у 3%. Смертельных случаев, связанных с токсичностью препарата, не было.
Исследователи считают, что полученные результаты свидетельствуют о том, что сиролимус является эффективным и хорошо переносимым лекарством для пациентов со сложными сосудистыми аномалиями.