Катаракта — основная причина слепоты во всём мире. Единственный вариант для тех, у кого развилась эта болезнь, — хирургическое вмешательство. Дорогая и сложная операция делается десяти миллионам человек ежегодно, но остаётся недоступной многим людям в развивающихся странах. Однако возможно, что в обозримом будущем появятся глазные капли для безоперационной терапии катаракты. Над этим работает научная группа, в которую вошли специалисты Калифорнийского университета в Сан-Франциско, Мичиганского университета и университета Вашингтона в Сент-Луисе.
Катаракта — помутнение хрусталика глаза — возникает, когда белки, из которых сформирован хрусталик (кристаллины), сворачиваются и слипаются. Основная функция кристаллиновых протеинов — сохранять собственную стабильную компактную трёхмерную структуру, обеспечивая прозрачность хрусталика и определённый показатель рефракции. С течением времени эти белки могут повреждаться и слипаться так же, как белки в мозге пациентов с болезнью Альцгеймера. К сожалению, слипшиеся, повреждённые клубки белка гораздо более стабильны, чем нормальная работающая форма, а так как кристаллины не синтезируются после того, как организм прошёл стадию плода, глаз не может восстановить свою работоспособность.
Авторы исследования, опубликованного в журнале Science, приступили к поиску лекарственных соединений, которые могли бы восстановить естественное состояние белка. В частности, они искали химические вещества, которые могли бы избирательно присоединяться к растворимым формам кристаллинов и предотвращать их слипание.
Важной частью исследования стала автоматизация поиска. Ключевым параметром для этого стала точка плавления кристаллинов — температура, при которой они начинают слипаться. Исследователи изучили тысячи молекул для того, чтобы выделить химические вещества, которые могли бы увеличить стойкость кристаллинов без изменения их основных свойств. Такое вещество было найдено, оно принадлежит к той же группе, что и ланостерол, об испытании которого как перспективного средства для лечения катаракты сообщалось летом этого года.
Испытания соединения, называемого исследователями «веществом 21» были проведены на клеточных культурах — оказалось, что оно растворяет уже сформировавшиеся белковые сгустки и предотвращает появление новых. Также были проведены успешные испытания на животных и на материале, полученном при удалении помутневшего хрусталика у людей. Следующим этапом станут клинические испытания, которые покажут, насколько «вещество 21» действительно способно бороться со слепотой, вызванной катарактой.
