Карцинома Меркеля — нечасто встречающаяся, но очень агрессивная форма рака кожи. До сих пор не существовало стратегий её лечения на той стадии, когда уже образовались метастазы. Исследование мутаций у пациентов с карциномой Меркеля в Арканзасском университете медицинских наук (The University of Arkansas for Medical Sciences, UAMS) привело к созданию экспериментального метода лечения, показавшего эффективность на поздней стадии развития болезни. Статья об этом опубликована в The New England Journal of Medicine.
Пациентом доктора Лин Гао (Ling Gao), дерматолога, врача-исследователя, стала 86-летняя женщина, у которой в 2013 году обнаружили карциному Меркеля. В мае 2013 года ей сделали операцию и провели курс радиационной терапии. Развитие болезни потребовало повторной операции в июле 2014, в ноябре 2014 года обнаружились метастазы опухоли. При генетическом исследовании новообразования был диагностирован ряд мутаций, в том числе в гене PIK3CA, отвечающем за производство в клетках важного фермента — фосфоинозитид-3-киназы (PI3K). Наблюдалась его повышенная экспрессия.
Это стало основанием для применения в лечении иделалисиба, экспериментального препарата, работающего как ингибитор сигнального пути PI3K. В феврале 2015 года пациентка стала получать иделалисиб в стандартной дозировке (150 мг дважды в день). Уже через неделю МРТ-исследование показало улучшение состояния больной, через три месяца в печени метастазы опухоли уже не наблюдались. К моменту смерти пациента от не связанных с раком причин (пневмония, сердечная недостаточность) не было никаких признаков появления рецидивов опухоли.
Таким образом, заключает Лин Гао, стратегия воздействия на сигнальный путь PI3K оправдана и может применяться в терапии карциномы Меркеля. Иделалисиб одобрен FDA (Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) и EMA (Европейским медицинским агентством).