Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США одобрило новый комбинированный препарат для лечения наиболее распространённой формы муковисцидоза, наследственного заболевания, при котором в лёгких накапливается слизь, происходит инфицирование лёгких, что влечёт за собой смерть в молодом возрасте.
Таблетки, получившие торговое наименование Orkambi, следует принимать два раза в день лицам старше 12 лет. В США от формы муковисцидоза, характеризующейся мутацией F508del, страдает около 8 500 человек. Препарат разработан компанией Vertex Pharmaceuticals Inc. Новая разработка — продолжение работы по созданию лекарств, направленных на устранение причин заболевания, а не только их последствий. Ранее на рынок был выведен Kalydeco (предназначен для помощи пациентам с мутацией сG551D).
В США различными формами муковисцидоза поражено около 30 тысяч человек. Ещё в середине прошлого века такие пациенты умирали в детском или подростковом возрасте. Сейчас срок их жизни, благодаря успехам медицины, составляет в среднем 40 лет.
До появления Kalydeco все препараты для терапии муковисцидоза боролись лишь с симптомами болезни. Новое поколение лекарств направлено на корректировку клеточных процессов, нарушенных мутациями.