Золгенсма, препарат против спинальной мышечной атрофии, долгое время считавшийся самым дорогим лекарством в мире, больше таковым не является. Теперь самое дорогое лекарство на свете — препарат «Зинтегло» (Zynteglo) компании Bluebird bio, генную терапию которым недавно одобрило FDA — Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
«Зинтегло» предназначено для пациентов с бета-талассемией, наследственным заболеванием крови, при котором из-за мутации не вырабатывается один из мономеров гемоглобина (β-глобин). Как вводят лекарство? Сначала у пациентов забирают гемопоэтические стволовые клетки, затем при помощи лентивирусного вектора в них внедряют модифицированную функциональную копию гена β-глобина и вводят обратно в организм. По словам представителей Bluebird, с большой долей вероятности после единственной инъекции пациенты перестанут нуждаться в регулярных переливаниях крови.
Цена лекарства — 2,8 млн долларов (цена «Золгенсмы» — 2,1 млн долларов). Однако, как сообщают страховщики, переливания крови в течение всей жизни обойдутся пациенту с бета-талассемией в 6,4 млн долларов. В тех же США на данный момент проживает около 1,5 тыс. людей с бета-талассемией, и они нуждаются в переливании крови раз в 2—5 недель.
