Новый подход к лечению болезни Паркинсона опробован на мышах

Пациент с болезнью Паркинсона. Рисунок из руководства 1886 года Уильяма Говерса.
Пациент с болезнью Паркинсона. Рисунок из руководства 1886 года Уильяма Говерса.

Учёные полагают, что нашли способ лечения болезни Паркинсона, который, возможно, позволит добиться обратного развития заболевания, по крайней мере, частичного. Метод предполагает использование модифицированных «клеток-заместителей», способных «починить» повреждённый болезнью мозг.

У пациентов с болезнью Паркинсона снижается выработка дофамина, поскольку часть синтезирующих это соединение клеток мозга погибает. Что именно является причиной смерти этих клеток, неизвестно.

Болезнь приводит к развитию симптомов, существенно снижающих качество жизни. Пациенты страдают от тремора и испытывают затруднения при ходьбе. Врачи назначают лекарства, помогающие справиться с проявлениями болезни, но не влияющие на её причину.

Учёные пытаются найти способ заменить погибшие дофаминовые нейроны путём вживления новых клеток. Но авторы работы, недавно опубликованной в издании Nature Biotechnology, пошли по другому пути, не предполагающему клеточную трансплантацию. Они использовали фактор транскрипции, чтобы модифицировать астроциты, клетки, уже присутствующие в головном мозге.

Первые эксперименты in vitro были проведены на человеческих астроцитах. При помощи комплекса факторов транскрипции NEUROD1, ASCL1 и LMX1A, а также микроРНК miR218 и вспомогательных небольших молекул исследователям удалось добиться превращения 16% астроцитов в индуцированные дофаминовые нейроны (induced dopamine neurons, iDANs).

Затем исследователи ввели тот же комплекс, но уже без небольших молекул, подопытным мышам с моделью болезни Паркинсона. У животных значительно улучшилась способность передвигаться самостоятельно.

Результаты работы выглядят многообещающе. Однако учёным ещё предстоит выяснить, безопасен ли новый метод, и действительно ли клетки, изначально сформировавшиеся как астроциты, способны взять на себя функции вырабатывающих дофамин нейронов. Эксперты полагают, что до внедрения в клиническую практику ещё далеко. Но если оно всё-таки состоится, новый метод лечения болезни Паркинсона может дать надежду миллионам человек, страдающих от этого заболевания.