Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) приостановило два клинических испытания инновационной генной терапии CAR-T из-за смерти пациента. Об этом 4 сентября сообщила компания Cellectis, ответственная за проведение исследований. Тем не менее, на CAR-T рано ставить крест: на прошлой неделе FDA одобрила терапию фармацевтической корпорации Novartis.
CAR-T терапия работает иначе, чем традиционные методы лечения рака: у пациента берут образец T-лимфоцитов, и с помощью генной инженерии изменяют таким образом, чтобы они эффективно уничтожали опухоли. Затем их размножают и вводят обратно пациенту. У этого метода есть серьёзные недостатки: во-первых, лекарство фактически делают заново для каждого больного, поэтому оно стоит очень дорого, а во-вторых, у некоторых пациентов получить необходимые клетки невозможно. Французская компания Cellectis пыталась решить эту проблему и создать «универсальную» терапию: вместо клеток пациента учёные использовали клетки доноров. Если бы этот вид лечения оказался безопасным и эффективным, он был бы гораздо дешевле, а изготовление препарата занимало бы меньше времени.
Cellectis проводила два клинических испытания: с помощью CAR-T лечили острый миелоцитарный лейкоз и новообразование из бластных плазмоцитоидных дендритных клеток (ОБПДК). После того, как препарат ввели 78-летнему мужчине с ОБПДК, его иммунная система «встала на дыбы». Реакцию удалось подавить, но на восьмой день она вернулась, а пациент начал страдать от синдрома капиллярной утечки, и, несмотря на усилия врачей, спасти его не удалось. После этого FDA приостановила оба испытания — сейчас сотрудники Cellectis вместе с регулятором пытаются выяснить причины инцидента и внести необходимые изменения в протокол лечения.
Это не первый случай летального исхода в результате CAR-T терапии. В прошлом году компания Juno Therapeutics остановила клинические исследования в связи со смертью семи пациентов. Kite Pharma тоже столкнулась со смертью больного в ходе испытаний, однако представители FDA констатировали, что пациент был крайне тяжёлый. В настоящий момент Kite ожидает одобрения на регистрацию препарата. Гонку выигрывает Novartis — на прошлой неделе регулятор одобрил генную терапию компании для лечения острого лимфобластного лейкоза. Курс под названием Kymriah будет стоить 475 000 долларов.