Учёные из Университета штата Вашингтон (Washington State University, WSU) нашли способ помешать развитию опухолевых клеток, нечастого, но опасного побочного продукта генной терапии.
Грант Тробридж (Grant Trobridge), доцент фармакологии, изменил механизм, при помощи которого вирус доставляет нужный ген в клетку-мишень. Изменённый вирусный вектор (молекула, используемая для доставки гена) связан со сниженным риском развития рака. Полученный вектор может быть использован для лечения различных гематологических заболеваний.
Тробридж и его коллеги рассказали о своей разработке в журнале Scientific Reports, онлайн-издании, выпускаемом издательской группой Nature. Результаты работы группы должны лечь в основу генной терапии стволовыми клетками, которая будет использоваться для лечения смертельно опасного иммунодефицита новорождённых SCID-X1, также известного как «синдром мальчика в пузыре».
Генная терапия теоретически способна вылечить генетические заболевания за счёт замены «сломанных» генов «правильными» копиями. Клинические испытания демонстрировали впечатляющие результаты, но в то же время учёные сталкивались с проблемами, касающимися доставки «новых» генов и обеспечения их нормальной работы на протяжении долгого времени. Возникали и вопросы о безопасности генной терапии. Так, в международном исследовании, проводившемся во Франции и Англии, врачам удалось вылечить 17 из 20 детей с SCID-X1, чтобы тут же обнаружить, что у пятерых развилась лейкемия.
Группа учёных под руководством Тробриджа для создания вирусного вектора использовала пенистый ретровирус (он получил своё название из-за способности создавать пену в определённых ситуациях). В отличие от других представителей группы ретровирусов, пенистые ретровирусы в норме не инфицируют человека. Кроме того, они реже активируют близлежащие гены, в том числе — связанные с развитием рака.
Ретровирусы стали естественной основой для генной терапии, поскольку они размножаются, вживляя свои гены в геном организма-хозяина.
Поскольку основной задачей работы было создание более безопасного вирусного вектора, учёные сосредоточились на том, как он будет взаимодействовать со стволовой клеткой-мишенью. Вирус пришлось изменить таким образом, чтобы он встраивался в более безопасные части генома и реже оказывался вблизи генов, способных вызывать онкологические заболевания.
«Наша цель — создание эффективной и безопасной терапии для пациентов, страдающих SCID-X1, и их семей, — отметил Тробридж. — Мы уже начали сотрудничать с другими учёными и практикующими врачами».
По мнению исследователя, клинические испытания нового метода будут проведены в течение ближайших пяти лет.