Самое дорогое лекарство в мире — препарат «Золгенсма» — появилось в России. «Золгенсма» применяется для генного лечения спинальной мышечной атрофии у детей до двух лет. Международное медицинское название препарата — онасемноген абепарвовек. Лекарство вводится пациенту однократно в виде внутривенной инфузии. Стоимость такой инфузии — примерно 2 млн долларов США.
Сообщается, что три упаковки «Золгенсмы» уже использовали в России — в Морозовской детской больнице и Национальном медицинском исследовательском центре здоровья детей. Регистрацию в стране препарат прошёл в декабре 2021 года.
Всего в мире существует три лекарства от СМА: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Ранее в России были зарегистрированы лишь «Спинраза» и «Рисдиплам» — пациентам нужно их принимать пожизненно. Дорогая «Золгенсма», требующая лишь однократного введения, выигрывает у своих «собратьев» — однако её необходимо вводить детям с СМА как можно раньше. Если у малыша уже есть какие-то нарушения движений, препарат их не уберёт, зато предотвратит появление других проблем.