Самое дорогое лекарство в мире, «Золгенсма», наконец зарегистрировано в России. Этот генотерапевтический препарат необходим пациентам, страдающим от СМА — спинально-мышечной атрофии. Цена препарата, выпускаемого компанией Novartis, — около 120 млн рублей (к счастью, пациенты нуждаются только в однократном внутривенном введении лекарства). Официальное международное наименование препарата труднопроизносимое — «Онасемноген абепарвовек».
По правилам США, лекарство вводится только детям, не достигшим двухлетнего возраста, по правилам Европы — детям, чей вес меньше 21 кг. После введения «Золгенсмы» у пациентов с СМА в организме появляется функциональная копия дефектного гена SMN1. В результате лечения ребёнок, как правило, обучается ходить, стоять и т.д. Важно ввести препарат ребёнку как можно раньше, потому что двигательные нейроны у больных СМА с возрастом отмирают, причём очень быстро.
«Препарат получил официальную прописку в Госреестре лекарственных средств, и это реально хорошие новости, несмотря на космическую стоимость курса», — прокомментировал новость в своём блоге популяризатор медицины Алексей Водовозов.