Впервые об эффективности препарата, с 1916 года используемого для лечения сонной болезни, сурамина в терапии аутизма было объявлено в 2013 году. Тогда исследователи Школы медицины Калифорнийского университета в Сан-Диего объявили о том, что это лекарство противодействует смоделированным у лабораторных мышей симптомам аутизма. Теперь же стало известно, что эффективность проявляется и в случае, если аутизм имеет генетическую природу.
Профессор медицины в Калифорнийском университете в Сан-Диего Робер Навье (Robert K. Naviaux), возглавляющий исследование, считает, что в основе заболевания лежит механизм, названный «клеточным ответом на угрозу» (англ. cellular danger response, CDR). Когда клетки подвергаются опасности в виде вируса, инфекции, токсинов, или даже определённых генетических мутаций, они защищаются, прекращая обычную работу и возводя барьеры против предполагаемой угрозы. Одним из последствий является то, что связи между клетками нарушаются, таким образом может пострадать как развитие мозга, так и его функции, что и приводит к развитию расстройств аутического спектра (РАС).
В ходе эксперимента использовались мыши со смоделированным генетическим нарушением — синдромом Мартина — Белл, которые получали терапию сурамином. Сурамин, подавляя пуринергическую передачу сигнала, отключил CDR и позволил клеткам мозга подопытных мышей восстановить нормальные клеточные связи.
Навье утверждает, что эффективность препарата оказалась очень высока. Симптомы РАС исчезли либо полностью, либо в значительной степени сократились. Это проявилось в социальном поведении животных и было подтверждено лабораторными исследованиями работы мозга.
Результаты шестимесячного исследования добавили веса гипотезе, согласно которой нарушения в пуринергической сигнализации и в митохондриях (основные регуляторы CDR), играют значительную роль в развитии РАС.
Профессор Навье отмечает, что сурамин — не тот препарат, который может быть использован для терапии аутизма у детей, так как обладает целым рядом неприятных побочных эффектов. Однако понимание механизма, вызывающего болезнь, даёт возможность разработать новые лекарства, эффективные и в то же время безопасные.