Компания Excision BioTherapeutics получила добро от FDA и проведёт первую фазу клинических испытаний лекарственного препарата EBT-101 против ВИЧ-инфекции. EBT-101 разработан на основе технологии редактирования геномов CRISPR/Cas. Сообщается, что испытания начнутся в конце 2021 года — в них примут участие три группы добровольцев, страдающих от ВИЧ 1 типа (три группы нужны для того, чтобы проанализировать три дозировки лекарства). EBT-101 мужчинам и женщинам будут вводить внутривенно. В ходе исследования учёные надеются определить эффективность, переносимость и безопасность лекарственного препарата.
По словам Дэниеля Дорнбуша (Daniel Dornbusch), исполнительного директора Excision BioTherapeutics, «пусть противовирусные препараты и могут помочь справиться с ВИЧ, их требуется принимать всю жизнь, а ещё они вызывают побочные эффекты и не приводят к функциональному выздоровлению». Дорнбуш добавил, что его команда благодарна FDA за рассмотрение заявки и с нетерпением ждёт начала клинических испытаний.
В доклинических испытаниях лекарственный препарат «вырезал» провирусную ДНК в нескольких клеточных линиях — в первичных клеточных культурах человека и некоторых животных, в том числе обезьян. Первичные клеточные культуры — это одинокие клетки, выделенные из живых тканей и пересеянные на питательные среды. Чтобы доставить препарат в клетки, исследователи использовали аденоассоциированный вирус (AAV).
Считается, что EBT-101 сможет находить и «вырезать» у добровольцев из генома провирусную ДНК, поражающую клетки иммунной системы. Лиза Данциг (Lisa Danzig), доктор медицины и главный врач из Excision BioTherapeutics, верит, что новый лекарственный препарат позволит пациентам с ВИЧ отказаться от пожизненной терапии.
На сегодняшний день ВИЧ-инфекция пока считается неизлечимым заболеванием (хотя и наблюдались случаи излечения отдельных пациентов путём пересадки костного мозга).