Одобрен первый препарат для лечения тяжёлой формы рассеянного склероза


Новый препарат для лечения рассеянного склероза «Окревус» выпускается компанией Genentech, принадлежащей фармацевтическому гиганту Roche.
Новый препарат для лечения рассеянного склероза «Окревус» выпускается компанией Genentech, принадлежащей фармацевтическому гиганту Roche.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (Food and Drug Administration, FDA) одобрило препарат «Окревус» (Ocrevus, окрелизумаб) для терапии пациентов с тяжёлой прогрессирующей формой рассеянного склероза. Ранее у этих больных не было эффективных способов борьбы с изматывающим заболеванием. «Окревус» также был разрешён к использованию у больных с ремиттирующе-рецидивирующей, наиболее распространённой и не такой мучительной формой болезни.

В клинических испытаниях эффективности препарата при рецидивирующей форме рассеянного склероза приняли участие 1656 пациентов. На фоне приёма «Окревуса» частота обострений у них оказалась на 47% меньше, чем аналогичный показатель в группе больных получавших уже одобренный препарат Ребиф (Rebif). В другом исследовании, в которое были включены 732 пациента с прогрессирующим рассеянным склерозом, риск прогрессирования заболевания в группе, получавшей «Окревус», оказался на 24% ниже, чем в группе, принимавшей плацебо. (далее…)

Аутоиммунные заболевания связаны с увеличением риска деменции


Ревматоидный артрит связан с повышением вероятности развития сосудистой деменции. А от болезни Альцгеймера он в какой-то мере защищает.
Ревматоидный артрит связан с повышением вероятности развития сосудистой деменции. А от болезни Альцгеймера он в какой-то мере защищает.

Риск развития деменции может быть повышен у сотен миллионов человек, в настоящее время живущих с аутоиммунными заболеваниями по всему миру. Исследование, авторы которого пришли к такому выводу, стало самым крупным в своём роде.

Учёные из Оксфордского университета (Oxford University) изучили истории болезни 1,8 млн пациентов, страдающих такими болезнями, как целиакия, псориаз, рассеянный склероз или ревматоидный артрит. В выборку были включены данные, полученные в период с 1998 по 2012 гг.

Из 25 аутоиммунных расстройств, вошедших в анализ, достоверную связь с деменцией удалось обнаружить для 18. Наличие рассеянного склероза было связано с увеличением риска развития деменции приблизительно вдвое. Псориаз — с увеличением на 29%, а целиакия — на 8%. (далее…)

Рассеянный склероз удалось «заморозить» на 5 лет


Рассеянный склероз
 

«Перезагрузка» иммунной системы, смогла, как минимум, на 5 лет остановить прогрессирование рассеянного склероза у 60-68% больных, прошедших процедуру трансплантации стволовых клеток. Об этом сообщают авторы нового исследования, проведённого на базе Имперского колледжа Лондона (Imperial College London). (далее…)

Важнейшие новости фармакологии и медицинских биотехнологий за вторую половину 2016 года


Здание компании Novartis в Базеле, Швейцария. В этом году созданный ею препарат показал успехи в борьбе с рассеянным склерозом
Здание компании Novartis в Базеле, Швейцария. В этом году созданный ею препарат показал успехи в борьбе с рассеянным склерозом.

Предлагаем вашему вниманию обзор самых главных, интересных и прорывных событий «большой фармы» за второе полугодие 2016 года.

Новые лекарства, одобренные FDA

В этом году управление FDA зарегистрировало удивительно мало препаратов — всего 21, что особенно контрастирует с прошлогодним показателем в 45 новых лекарств. Так мало агентство не одобряло с 2007 года. Как видно из доклада FDA, это объясняется как меньшим количеством поданных заявок по сравнению с прошлым годом, так и большим количеством отклонённых, в основном по причине недостатков в производстве (примеси, стабильность, воспроизводимость аналитических параметров), а не самих препаратов. При этом США продолжают оставаться лидером по количеству одобренных новых лекарств — 65% впервые зарегистрированных лекарств одобряются в США. Из 19 одобренных лекарств 7 — с уникальным механизмом действия. (далее…)

Найдена мутация, связанная с развитием рассеянного склероза


Рассеянный склероз
Рассеянный склероз (РС) — хроническое аутоиммунное заболевание, при котором поражается миелиновая оболочка нервных волокон головного и спинного мозга.

Хотя рассеянный склероз (РС) может передаваться по наследству, гены, связанные с болезнью, до сих пор определены не были. Первая работа о мутации, которая может быть прямо связана с развитием заболевания, опубликована 1 июня в журнале Neuron.

«Это открытие имеет решающее значение для понимания рассеянного склероза, — говорит Карлес Вилариньо-Гюэль (Carles Vilariño-Güell), доцент кафедры медицинской генетики университета Британской Колумбии (University of British Columbia, UBC) в Ванкувере, Канада, один из старших авторов исследования. — Мало известно о биологических процессах, ведущих к появлению заболевания, и это открытие имеет огромную важность для разработки новых методов лечения, направленных на устранение коренных причин болезни, а не только её симптомов».

Рассеянный склероз — нейродегенеративное заболевание, при котором иммунная система атакует миелин, вещество, образующее миелиновую оболочку нервных волокон. Гибель нервных волокон приводит к нарушению связи между мозгом и телом. Болезнь поражает около 2 миллионов человек во всём мире, и в тяжёлой, прогрессирующей форме — неизлечима.

От 10% до 15% случаев заболевания фиксируются у людей, родственники которых также страдали от этого недуга. Но до сих пор проводимые генетические исследования показывали только слабую взаимосвязь между риском развития РС и особыми вариантами генов. Теперь же найдена мутация, наличие которой означает семидесятипроцентную вероятность развития заболевания. (далее…)

Вскрывая мозг


Нейрохирурги проводят операцию на головном мозге
Нейрохирурги проводят операцию на головном мозге.

Большую часть наших органов мы можем рассматривать как машины, пригодные для ремонта. Почему же мы не в состоянии лечить психические расстройства, просто наведя порядок в мозгу?

У нас очень примитивные представления о психических расстройствах и о методах их лечения. Почему так? Наше общество испытывает колоссальную нагрузку. Четверть женщин на том или ином этапе своей жизни испытывали депрессию (у мужчин приступы депрессии встречаются в два раза реже). Большинство из них при этом ни разу не обращались к врачу, и им не ставили диагноз. Около 40% из числа тех, кто обращался, не реагируют на первый выписанный им антидепрессант, а около 60% не реагируют и на второй. Примерно половине шизофреников становится лучше, и они могут вести вполне сносную жизнь. Вторая же половина сталкивается с рецидивом болезни либо вообще не поправляется. От нервной анорексии в пропорции умирает больше людей, чем от любого другого психического заболевания. Однако психические расстройства это лишь одна, и весьма искусственная категория болезней мозга. (далее…)

Лимфатическая система в мозге


Старое и новое представление о лимфатической системе человека.
Старое и новое представление о лимфатической системе человека.

Удивительное открытие сделал американский исследователь Джонатан Кипнис (Jonathan Kipnis). Он утверждает, что лимфатическая система человека включает в себя сосуды, проходящие через мозг. «Это в корне меняет наше представление о нейроиммунных взаимодействиях — говорит профессор Кипнис. — До сих пор мы воспринимали их, как что-то эзотерическое, что не может быть изучено. Но теперь мы можем задать вопросы о механизмах этих взаимодействий».

Одним из тяжёлых заболеваний, связанных с неправильной работой иммунной и нервной систем, является рассеянный склероз. Неизученными остаются причины его возникновения, есть вероятность, что именно лимфатические сосуды мозга задействованы в разрушительном процессе. Возможно, что новое знание об анатомии человека даст ключ и к терапии болезни Альцгеймера. По словам Кипниса, «в каждом неврологическом заболевании, имеющем иммунную составляющую, эти сосуды могут играть важную роль». (далее…)

Аутоиммунные заболевания предложили лечить как аллергию


Тепловая карта, отражающая снижение активности специфичных аутореактивных CD4+ T-лимфоцитов под влиянием введения повышающихся доз аутоантигена-мишени. Изображение авторов
Тепловая карта, отражающая снижение активности специфичных аутореактивных CD4+ T-лимфоцитов под влиянием введения повышающихся доз аутоантигена-мишени. Изображение авторов исследования.

Результаты исследования, проведённого специалистами по клеточной и молекулярной медицине из Бристольского университета (Великобритания), как они надеются, смогут со временем коренным образом изменить подход к лечению аутоиммунных заболеваний. Учёные установили, что эффективного снижения патологической активности иммунной системы организма можно добиться, используя уже применяемый при аллергических заболеваниях метод антигенспецифической иммунотерапии с постепенным повышением доз искусственно синтезированных аутоантигенов-мишеней. Введение этой методики в клиническую практику позволит отказаться от применения при аутоиммунных заболеваниях иммуноподавляющих препаратов, имеющих много негативных побочных эффектов. Работа опубликована в журнале Nature Communications.

Функционирование иммунной системы основано на принципе отделения чужеродных антигенов (веществ, способных стимулировать иммунный ответ) от собственных, образованных внутри организма антигенов (аутоантигенов). В норме аутоантигены не распознаются клетками иммунной системы, и активации иммунной реакции не происходит, но иногда, под влиянием различных, до конца не изученных факторов, происходит сбой и иммунологическая толерантность к собственным белкам или белковым комплексам теряется. Результатом такого развития событий является активация специфичных аутореактивных Т-клеток иммунной системы и продуцирование аутоантител, что в итоге приводит к разрушению собственных тканей организма. (далее…)

Стволовые клетки против рассеянного склероза


Схема лечения
1) РС ухудшает функцию нерва путем повреждения миелина. Мышь с РС не может нормально двигаться. 2) Человеческие нейральные стволовые клетки вводили мышам, чтобы стимулировать их собственные клетки к возмещению ущерба. 3) Функция нервных клеток восстанавливается и мыши могут ходить и бегать.

Мыши-инвалиды, страдающие от заболевания, подобного рассеянному склерозу (РС), получив лечение стволовыми клетками, в течение двух недель восстановили утраченную подвижность. Отчет о исследовании, открывающем новые возможности для лечения РС, опубликован 15 мая 2014 года в журнале Stem Cell Reports.

Когда ученые пересаживали стволовые клетки человека мышам, они были готовы к тому, что эти клетки будут отвергнуты организмом, как отторгаются органы при трансплантации. Однако эксперимент привел к неожиданным и потрясающим результатам.

«Моя коллега доктор Лу Чен подошла ко мне и сказала: мыши ходят. Я не поверил ей», — рассказывает Том Лейн, профессор патологии университета Юты, который совместно с Лу Чен провел этот эксперимент в Калифорнийском университете в Ирвине.

Всего за десять-четырнадцать дней мыши восстановили нормальную моторику. Шесть месяцев спустя они все еще не проявляют никаких признаков ухудшения состояния.

Рассеянный склероз — довольно распространённое заболевание. В мире насчитывается около 2 млн больных рассеянным склерозом (в России — более 200 тыс). РС — хроническое аутоиммунное заболевание, при котором поражается миелиновая оболочка нервных волокон головного и спинного мозга. Хотя в разговорной речи «склерозом» часто называют нарушение памяти в пожилом возрасте, название «рассеянный склероз» не имеет отношения ни к старческому «склерозу», ни к рассеянности внимания. «Склероз» в данном случае означает «рубец», а «рассеянный» означает «множественный», поскольку отличительная особенность болезни при патологоанатомическом исследовании — наличие рассеянных по всей центральной нервной системе без определённой локализации очагов склероза — замены нормальной нервной ткани на соединительную. (далее…)