Важнейшие новости фармакологии и медицинских биотехнологий за вторую половину 2016 года


Здание компании Novartis в Базеле, Швейцария. В этом году созданный ею препарат показал успехи в борьбе с рассеянным склерозом
Здание компании Novartis в Базеле, Швейцария. В этом году созданный ею препарат показал успехи в борьбе с рассеянным склерозом.

Предлагаем вашему вниманию обзор самых главных, интересных и прорывных событий «большой фармы» за второе полугодие 2016 года.

Новые лекарства, одобренные FDA

В этом году управление FDA зарегистрировало удивительно мало препаратов — всего 21, что особенно контрастирует с прошлогодним показателем в 45 новых лекарств. Так мало агентство не одобряло с 2007 года. Как видно из доклада FDA, это объясняется как меньшим количеством поданных заявок по сравнению с прошлым годом, так и большим количеством отклонённых, в основном по причине недостатков в производстве (примеси, стабильность, воспроизводимость аналитических параметров), а не самих препаратов. При этом США продолжают оставаться лидером по количеству одобренных новых лекарств — 65% впервые зарегистрированных лекарств одобряются в США. Из 19 одобренных лекарств 7 — с уникальным механизмом действия. (далее…)

Учёным удалось вылечить мышь от гемофилии с помощью CRISPR/Cas9


Лили Ван (Lili Wang), доцент Программы генной терапии Пенсильванского университета.
Лили Ван, ведущий автор работы, которая, возможно, ляжет в основу генной терапии гемофилии и других моногенных заболеваний.

CRISPR/Cas9, мощный инструмент для редактирования генома, открывает многообещающие перспективы коррекции мутаций, вызывающих заболевания. Учёные из Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете (Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania) впервые использовали этот подход для лечения гемофилии. Они разработали метод доставки основных компонентов системы редактирования генов на основе CRISPR/Cas9 в клетки мышей, страдающих гемофилией B. Это заболевание, также известное как «дефицит фактора IX», вызывается отсутствием или дефектом белка, образующего тромбы. Результаты исследования будут представлены на 58-м ежегодном собрании Американского общества гематологии (American Society of Hematology) в Сан-Диего. (далее…)