Восстановление энергетического обмена может помочь в лечении болезни Паркинсона

+7 926 604 54 63 address
Доктор Патрик Брундин (Patrik Brundin)
Доктор Патрик Брундин оптимистично оценивает потенциал нового препарата как средства для лечения болезни Паркинсона.

Препарат, изначально разрабатывавшийся для лечения сахарного диабета 2 типа, готовится к испытаниям в качестве первого средства, способного замедлить прогресс болезни Паркинсона. Соответствующее исследование было опубликовано в журнале Science Translational Medicine.

«Мы надеемся, что вскоре в жизни миллионов людей, живущих с болезнью Паркинсона, наступит переломный момент, — рассказывает ведущий автор исследования доктор Патрик Брундин (Patrik Brundin), директор Центра исследования нейродегенеративных заболеваний (Center for Neurodegenerative Science) Исследовательского института Ван Анделя (Van Andel Research Institute, VARI) и руководитель Комитета по проведению клинических исследований Фонда лечения болезни Паркинсона (The Cure Parkinson’s Trust’s Linked Clinical Trials Committee). — Все проведённые на модельных животных испытания указывают на то, что этот препарат в принципе может замедлить прогресс болезни Паркинсона и у людей».

До сих пор лечение болезни Паркинсона предполагало борьбу с симптомами заболевания. Если препарат MSDC-0160 успешно пройдёт клинические испытания на людях, он может стать первым в мире средством, влияющим на саму болезнь и замедляющим её течение. Тем самым препарат повысит качество жизни пациентов, предотвращая обусловленные болезнью падения и ухудшение когнитивных функций. Он также может уменьшить потребность в существующих лекарствах или отсрочить их назначение, что, по мнению доктора Брундина, важно, поскольку эти препараты вызывают серьёзные побочные эффекты.

От болезни Паркинсона страдают 7—10 млн человек в мире, причём по мере увеличения продолжительности жизни число пациентов с этим заболеванием, как ожидается, будет быстро расти. В настоящее время эффективного лекарства от болезни Паркинсона не существует, а перечень препаратов первой линии, назначаемых пациентам, существенно не менялся с 1960-х, когда в клинической практике появилась леводопа.

Том Айзакс (Tom Isaacs), соучредитель Фонда лечения болезни Паркинсона, страдает этим заболеванием 22 года. Он утверждает, что MSDC-0160 представляет собой один из самых многообещающих препаратов из тех, что рассматривались международным советом экспертов Фонда.

«Наше научное подразделение оценило более 120 препаратов, теоретически способных повлиять на болезнь Паркинсона. MSDC-0160 действительно обладает необходимыми качествами, чтобы стать прорывом в лечении этого заболевания, всерьёз и надолго повлияв на жизнь пациентов в ближайшем будущем, — рассказывает Айзакс. — Мы работаем над тем, чтобы начать испытания препарата на людях как можно быстрее».

MSDC-0160 был разработан медицинским стартапом Metabolic Solutions Development Company для лечения сахарного диабета 2 типа. В 2012 году доктор Брундин решил, что препарат обладает хорошим потенциалом в качестве средства-кандидата для лечения болезни Паркинсона из-за его принципа действия, доказанной безопасности при использовании у людей, доступности и интереса сотрудников компании к проектам по изменению назначения лекарств. По окончании 4 лет работы результаты, которые MSDC-0160 продемонстрировал в лаборатории, превзошли ожидания доктора Брундина.

Необычный принцип действия препарата MSDC-0160 основан на недавнем открытии причин развития болезни Паркинсона. Оказывается, она обусловлена, по крайней мере, частично, нарушением обмена веществ. MSDC-0160 регулирует работу митохондрий в клетках головного мозга, восстанавливая их способность превращать питательные вещества в энергию. Как следствие, клетки мозга начинают лучше переносить взаимодействие с потенциально вредными белками, что снижает активность воспалительного процесса и уменьшает количество гибнущих мозговых клеток.

«Болезнь Паркинсона и сахарный диабет могут проявляться абсолютно по-разному и приводить к разным исходам. Однако мы обнаружили, что на молекулярном уровне эти заболевания характеризуются общими механизмами, и ответ на лечение препаратами нового класса, повышающими чувствительность к инсулину, например, MSDC-0160, может быть сходным», — рассказывает Джерри Колка (Jerry Colca) со-основатель, президент и научный руководитель стартапом Metabolic Solutions Development Company.

Хотя доктор Брундин сосредоточен на запуске клинических испытаний MSDC-0160 у пациентов с болезнью Паркинсона, он также с оптимизмом рассматривает возможность исследования эффективности нового препарата для лечения деменции с тельцами Леви и других заболеваний, характеризующихся ухудшением когнитивных функций, например, болезни Альцгеймера.

«Это очень перспективное направление исследований, — отмечает доктор Брундин. — Вне зависимости от того, какие результаты мы получим в ходе ближайших клинических испытаний препарата MSDC-0160 как средства для лечения болезни Паркинсона, у нас теперь есть путь, которого можно придерживаться в поисках лекарств, способных справиться с причинами возникновения этого и многих других коварных заболеваний».

Леводопа (L-дофа, 3,4-дигидрофенилаланин) — химический предшественник дофамина, нейромедиатора, уровень которого у пациентов с болезнью Паркинсона снижается. Смесь L- и D-изомеров этого вещества была впервые синтезирована польским биохимиком Казимиром Фанком (Casimir Funk) в 1911 г. и два года спустя выделена швейцарским фармакологом Маркусом Гуггенхаймом (Markus Guggenheim) из плодов зернобобового растения Vicia faba (боб садовый). Однако приём смеси вызывал сильную тошноту и рвоту. Чистый левовращающий изомер был синтезирован в 1921 году, но в то время открытие никого не заинтересовало и даже не было запатентовано.

Период активного изучения леводопы пришёлся на 1950—1960 гг. XX века. Попытки применения препарата в клинической практике были сопряжены с рядом неудач, пока американский невролог и нейрофармаколог Джордж Котциас (George Cotzias) не предложил использовать большие дозы препарата: от 3 до 16 г. в сутки.

Несмотря на серьёзные побочные эффекты (в частности, тошнота, рвота и неконтролируемые движения) леводопа остаётся одним из основных противопаркинсонических средств, используемых в настоящее время.

.
Комментарии