Сиролимус (рапамицин) снимает симптомы сосудистых аномалий

Кровеносная система человека
Кровеносная система человека.

Возможности врачей по терапии смертельно опасных сложных сосудистых аномалий ограничены. Однако работа по разработке новых методов лечения не прекращается. В США на базе Медицинского центра при детской больнице в Цинциннати в штате Огайо (Cincinnati Children’s Hospital Medical Center) проведена вторая фаза клинических испытаний, в ходе которых определялась эффективность и безопасность лечения сиролимусом (рапамицином) детей со сложными аномалиями сосудов различной природы. Исследование возглавил доктор медицины Дениз Адамс (Denise Adams).

О результатах исследований говорится в статье, опубликованной 14 января в журнале Pediatrics.

Проводились 12 курсов лечения; продолжительность каждого курса составляла 28 дней.

Методика лечения заключалась в непрерывном приёме сиролимуса в таблетках, начиная с дозы 0,8 мг/м2 дважды в день, с фармакокинетическим контролем уровня содержания препарата в сыворотке крови в пределах от 10 до 15 нг/мл. К концу шестого курса проводилась первичная оценка результатов воздействия сиролимуса — рассматривалось наличие функциональных нарушений, изменение качества жизни, проводилось рентгенологическое обследование. Оценивались и риски, связанные с токсичным действием препарата и вероятность развития опасных инфекций.

В эксперименте принял участие шестьдесят один пациент, средний возраст участников — 8 лет. Эффективность полных шести курсов лечения была оценена у 57 пациентов. У 53 оценена эффективность двенадцати курсов. Ни у одного пациента, как и ожидалось, не зафиксирован полный ответ в конце шестого или двенадцатого курса. В конце шестого курса в общей сложности 47 пациентов показали частичный ответ, у трёх пациентов заболевание протекало стабильно, у семи болезнь прогрессировала. Два пациента были выведены из эксперимента в связи с развитием стойких негативных последствий.

Сиролимус относится к веществам с высокой токсичностью (класс 3 по шкале токсичности), и его негативное воздействие на кровь и костный мозг отмечено у 27% пациентов, на желудочно-кишечный тракт — у 3%, на обменные процессы — у 3%. Смертельных случаев, связанных с токсичностью препарата, не было.

Исследователи считают, что полученные результаты свидетельствуют о том, что сиролимус является эффективным и хорошо переносимым лекарством для пациентов со сложными сосудистыми аномалиями.